临床疗效与疾病预后研究课件

单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,疾病预后研究,(Prognosis Study),第九章,疾病预后研究(Prognosis Study)第九章,主要内容,概述,预后研究设计与实施,预后评估常用指标,生存分析,主要内容概述,疾病,死亡,存活,预后,治 愈,残 疾,缓 解,慢性化,并发症,恶 化,医疗干预,疾病预后示意图,疾病预后（,prognosis,）,:,是指疾病发生之后可能出现的各种结局。,一、疾病预后,疾病死亡存活预后治 愈残 疾缓 解慢性化并发症恶,疾病预后研究,是指对疾病发展的不同结局的预测、频率以及影响因素的研究。,研究意义：,克服凭临床经验判断预后的局限性；,了解疾病自然史、病程和危害程度，帮助医生做出治疗决策；,可以进行预后预测标志物的研究；,研究影响疾病预后的各种因素，有助于改善并干预疾病的结局。,一、疾病预后,疾病预后研究是指对疾病发展的不同结局的预测、频率以及影响因素,疾病会发生什么样的结果？,(,定性,),什么时间会发生？,(,定时,),不同时间发生不良结果的可能性有多大？,(,概率,),哪些标志物或事件能预测疾病的结局？（预测）,疾病的转归受哪些因素影响 ？,(,预后因素,),一、疾病预后,疾病预后研究主要回答以下问题：,疾病会发生什么样的结果？(定性)一、疾病预后疾病预后研究主要,二、疾病的自然史,疾病自然史（,natural history of disease),：,是指在没有任何干预的情况下，疾病自然发生、发展到最终结局的全过程。,分期,生物学发病期,亚临床期,临床期,结局,二、疾病的自然史疾病自然史（natural history,分期,生物学发病期：,很难用一般临床检查手段发现,亚临床期,患者没有明显或仅有轻微的的症状,临床期,临床上出现了症状、体征和实验室检查的异常，易做出诊断，并给予治疗,结局,痊愈、伤残或死亡,二、疾病的自然史,分期二、疾病的自然史,预后因素（,prognostic factors):,是指能预测疾病某种结局发生时间与概率，或者能改变结局发生进程与概率的因素。,三、预后因素,预后因素（prognostic factors):是指能预测,患者的机体状况,患者机体状况，如年龄、性别、营养、体质强弱、免疫功能、心理状态等，均对疾病的预后产生一定的影响。,疾病本身的特点,不同的疾病具有不同的特点，也有着不同的预后。,患者病情,同种疾病，病情有轻重之分。病情不同，预后也各异。,三、预后因素,患者的机体状况 三、预后因素,医疗干预效果,医疗条件的优劣，直接影响医疗干预的质量。,诊断治疗情况,社会、家庭因素,社会经济发展水平，医疗卫生条件，社会保障体系，家庭关系等都会影响疾病的预后。,三、预后因素,医疗干预效果 三、预后因素,主要内容,概述,预后研究设计与实施,预后评估常用指标,生存分析,主要内容概述,一、常用设计方案,1. 队列研究（,cohort study),一、常用设计方案1. 队列研究（cohort study),一、常用设计方案,2.,病例对照研究（,case-contral study),一、常用设计方案2. 病例对照研究（case-contral,一、常用设计方案,3.,横断面研究（,cross-sectional study),一、常用设计方案3. 横断面研究（cross-section,二、实施要点,提出研究问题,确定研究设计类型,确定研究对象,确定样本含量,资料收集,数据处理分析,二、实施要点提出研究问题,真实性,所选择的研究对象确实都是符合入选标准的患者。,代表性,所选择的研究对象作为样本能够反映其所代表的总体情况，以避免选择偏倚。,均衡性,一般应设立对照组。,足够的样本量,二、实施要点,研究对象选择,真实性 二、实施要点研究对象选择,预后研究中常见的偏倚,失访偏倚,迁移性偏倚,零时刻不当偏倚,集合偏倚,存活队列偏倚,测量偏倚,三、常见偏倚,预后研究中常见的偏倚 三、常见偏倚,失访偏倚（,withdraw bias,）,在研究过程中，由于观察时间较长，研究对象中有人因种种原因退出研究队列，使研究者无法继续随访他们，到研究终止时，能够分析结果的人数远远少于研究设计时确定的观察人数，影响结果的真实性，由此产生的偏倚称为失访偏倚。通常要求失访率不应超过,10%,。,失访偏倚（withdraw bias）,迁移性偏倚（,migration bias,）,当病人从原来的队列或观察组换到另一队列或观察组，称为迁移。,如果迁移的例数多，可影响结果的真实性，由此造成的偏倚称为迁移性偏倚。,迁移性偏倚（migration bias）,零时刻不当偏倚,零时刻是指疾病随访的起点或零点。,在疾病预后随访过程中，不同的患者应用不同的随访起点，可影响研究结果的真实性，由此造成的偏倚称为零时刻不当偏倚。,零时刻不当偏倚,集合偏倚（,assembly bias,）,也称分组偏倚、集中偏倚、就诊偏倚，是一种选择性偏倚。,指进入研究队列的患者存在一些除研究因素以外的其它因素的不一致，而这些因素本身对疾病的结局发生影响，由此造成的偏倚称为集合偏倚。,集合偏倚（assembly bias）,存活队列偏倚（,survival cohorts bias,）,从各医院收集的病人组成队列进行预后研究，由于收集的队列不是起始队列，而是该病病程中某一时点进入队列，且都是存活病例，那些未入院失访的病例的信息丢失，造成预后判断不正确，由此造成的偏倚称存活队列偏倚。,存活队列偏倚（survival cohorts bias）,测量偏倚（,measurement bias,）,研究过程中对某些指标进行检测，由于实验仪器或试剂的质量不好及操作人员的操作误差造成的偏倚称为测量偏倚。,预后研究时，由于调查表的设计有缺陷、记录不完整、调查员的询问方式和态度不同等均可导致测量偏倚。,测量偏倚（measurement bias）,主要内容,概述,预后研究设计与实施,预后评估常用指标,生存分析,主要内容概述,病死率,治愈率,缓解率,复发率,功能丧失率,生存率,中位生存时间,一、常用指标,病死率一、常用指标,使用时的注意事项,随访的期限 ；,明确记录终止随访的原因 ；,明确各指标计算的起点 ；,率的比较 ：两个率或多个率进行比较时，必须在同质的情况下进行 。,一、常用指标,使用时的注意事项一、常用指标,根据需要和条件选择资料分析方法,单因素分析方法,多因素分析方法,多元线性回归,Logistic,回归,Cox,模型,二、常用统计分析方法,根据需要和条件选择资料分析方法二、常用统计分析方法,主要内容,概述,预后研究设计与实施,预后评估常用指标,生存分析,主要内容概述,生存分析（,survival analysis):,是指同时分析暴露因素对结局发生的风险及其发生时间两个变量的影响的一种统计分析方法。,一、生存分析的概述,生存曲线（,survival curve):,以随访时间为横座标，以生存例数,/,生存率为纵座标绘制的折线或曲线。,生存分析（survival analysis):是指同时分析,一、生存分析的概述,一、生存分析的概述,临床远期疗效的评价 ：,如肿瘤治疗（手术、放化疗）后生存期；器官移植后生存时间；死亡率较高的慢性病（心肌梗死、脑卒中等）医疗干预后的生存时间等。,人群卫生保健措施的效果评价 ：,如健康教育的效果；对疾病危险因素采取预防干预措施的效果等。,二,、生存分析的适用范围,临床远期疗效的评价 ：二 、生存分析的适用范围,生存率分析,寿命表法,此法是应用队列寿命表法的基本原理 ，应用范围较广，适合于大样本的研究,Kaplan-Meier,分析,常用方法，可进行时序检验，大小样本均可,Cox,回归分析,主要用于分析预后因素，可估计生存或死亡的危险比（,HR,）大小样本均可,三,、生存分析的常用方法,生存率分析寿命表法三 、生存分析的常用方法,生存率分析,三,、生存分析的常用方法,42,例髓母细胞瘤术后患者手术全切和次全切除患者的生存率曲线,生存率分析三 、生存分析的常用方法42例髓母细胞瘤术后患者手,何谓预后和预后研究？,常见影响预后的因素有哪些？,预后研究常用指标有哪些？,生存曲线的定义及解读？,思考题,何谓预后和预后研究？思考题,