研究生临床试验设计课件

临床试验临床试验 clinical trial 临床试验是指在人体（患者或健康志愿者）中进临床试验是指在人体（患者或健康志愿者）中进临床试验是指在人体（患者或健康志愿者）中进临床试验是指在人体（患者或健康志愿者）中进行的试验药物或治疗方法的系统性研究，通过比行的试验药物或治疗方法的系统性研究，通过比行的试验药物或治疗方法的系统性研究，通过比行的试验药物或治疗方法的系统性研究，通过比较试验组和对照组的结果，证实或揭示试验药物较试验组和对照组的结果，证实或揭示试验药物较试验组和对照组的结果，证实或揭示试验药物较试验组和对照组的结果，证实或揭示试验药物或治疗方法的作用，不良反应等的前瞻性研究。或治疗方法的作用，不良反应等的前瞻性研究。或治疗方法的作用，不良反应等的前瞻性研究。或治疗方法的作用，不良反应等的前瞻性研究。临床试验的特点临床试验的特点临床试验的特点临床试验的特点以人为实验对象以人为实验对象以人为实验对象以人为实验对象-human being-human being-human being-human being对干预措施进行前瞻性的追踪研究对干预措施进行前瞻性的追踪研究对干预措施进行前瞻性的追踪研究对干预措施进行前瞻性的追踪研究-intervention-intervention-intervention-intervention；prospectiveprospectiveprospectiveprospective；follow-upfollow-upfollow-upfollow-up对试验结果影响因素多，可能致偏倚对试验结果影响因素多，可能致偏倚对试验结果影响因素多，可能致偏倚对试验结果影响因素多，可能致偏倚-confounder-confounder-confounder-confounder；biasbiasbiasbias试验病例需要一定时间的积累试验病例需要一定时间的积累试验病例需要一定时间的积累试验病例需要一定时间的积累Tianjin Medical University 临床试验 clinical trial临床试验是指在人体（患新药临床试验新药临床试验uu科学性、严谨性、规范性、安全性科学性、严谨性、规范性、安全性科学性、严谨性、规范性、安全性科学性、严谨性、规范性、安全性uu中华人民共和国药品管理法中华人民共和国药品管理法中华人民共和国药品管理法中华人民共和国药品管理法uu新药审批办法新药审批办法新药审批办法新药审批办法uu药品临床试验管理规范药品临床试验管理规范药品临床试验管理规范药品临床试验管理规范uu化学药品和治疗用生物制品研究指导原则化学药品和治疗用生物制品研究指导原则化学药品和治疗用生物制品研究指导原则化学药品和治疗用生物制品研究指导原则 临床试验必须在实验室和动物实验阶段对药物的临床试验必须在实验室和动物实验阶段对药物的临床试验必须在实验室和动物实验阶段对药物的临床试验必须在实验室和动物实验阶段对药物的有效性和安全性加以确认后，方可开始有效性和安全性加以确认后，方可开始有效性和安全性加以确认后，方可开始有效性和安全性加以确认后，方可开始Tianjin Medical University 新药临床试验科学性、严谨性、规范性、安全性Tianjin M临床试验分期临床试验分期I I I I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。包括：学，为制定给药方案提供依据。包括：学，为制定给药方案提供依据。包括：学，为制定给药方案提供依据。包括：耐受性试验：初步了解试验药物对人体的安全性情况，耐受性试验：初步了解试验药物对人体的安全性情况，耐受性试验：初步了解试验药物对人体的安全性情况，耐受性试验：初步了解试验药物对人体的安全性情况，观察人体对试验药物的耐受及不良反应。观察人体对试验药物的耐受及不良反应。观察人体对试验药物的耐受及不良反应。观察人体对试验药物的耐受及不良反应。药代动力学试验：了解人体对试验药物的处置，即对药代动力学试验：了解人体对试验药物的处置，即对药代动力学试验：了解人体对试验药物的处置，即对药代动力学试验：了解人体对试验药物的处置，即对试验药物的吸收、分布、代谢、消除等情况。试验药物的吸收、分布、代谢、消除等情况。试验药物的吸收、分布、代谢、消除等情况。试验药物的吸收、分布、代谢、消除等情况。Tianjin Medical University 临床试验分期I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试临床试验分期临床试验分期IIII期临床试验：治疗作用初步评价阶期临床试验：治疗作用初步评价阶段。段。其目的是初步评价药物对目标适应症其目的是初步评价药物对目标适应症其目的是初步评价药物对目标适应症其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为患者的治疗作用和安全性，也包括为患者的治疗作用和安全性，也包括为患者的治疗作用和安全性，也包括为IIIIIIIIIIII期临床试验研究设计和给药剂量方案的期临床试验研究设计和给药剂量方案的期临床试验研究设计和给药剂量方案的期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以确定提供依据。此阶段的研究设计可以确定提供依据。此阶段的研究设计可以确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，根据具体的研究目的，采用多种形式，根据具体的研究目的，采用多种形式，根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。包括随机盲法对照临床试验。包括随机盲法对照临床试验。包括随机盲法对照临床试验。Tianjin Medical University 临床试验分期II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。Tianj临床试验分期临床试验分期IIIIII期临床试验：治疗作用确证阶段期临床试验：治疗作用确证阶段 其目的是进一步验证药物对目标适应其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试为具有足够样本量的随机盲法对照试验。验。Tianjin Medical University 临床试验分期III期临床试验：治疗作用确证阶段 其目临床试验分期临床试验分期IVIVIVIV期临床试验：新药上市后由申请人进行期临床试验：新药上市后由申请人进行期临床试验：新药上市后由申请人进行期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。的应用研究阶段。的应用研究阶段。的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药其目的是考察在广泛使用条件下的药其目的是考察在广泛使用条件下的药其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者物的疗效和不良反应、评价在普通或者物的疗效和不良反应、评价在普通或者物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及特殊人群中使用的利益与风险关系以及特殊人群中使用的利益与风险关系以及特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。改进给药剂量等。改进给药剂量等。改进给药剂量等。Tianjin Medical University 临床试验分期IV期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用研究临临床床试验试验的基本步的基本步骤骤申申报启启动设计实施施总结Tianjin Medical University 临床试验的基本步骤申报Tianjin Medical Uni常见对照形式常见对照形式无治疗平行对照无治疗平行对照安慰剂对照安慰剂对照疗效平行对照疗效平行对照阳性治疗平行对照阳性治疗平行对照Tianjin Medical University 常见对照形式无治疗平行对照Tianjin Medical U常见临床试验设计类型常见临床试验设计类型平行组设计平行组设计交叉设计交叉设计析因设计析因设计Tianjin Medical University 常见临床试验设计类型平行组设计Tianjin Medical盲法盲法盲法是指按试验方案的规定，尽量不让参盲法是指按试验方案的规定，尽量不让参盲法是指按试验方案的规定，尽量不让参盲法是指按试验方案的规定，尽量不让参与临床试验的受试者，研究者，参与疗效和安与临床试验的受试者，研究者，参与疗效和安与临床试验的受试者，研究者，参与疗效和安与临床试验的受试者，研究者，参与疗效和安全性评价的医务人员，监视员，数据管理人员全性评价的医务人员，监视员，数据管理人员全性评价的医务人员，监视员，数据管理人员全性评价的医务人员，监视员，数据管理人员和统计分析人员知道病人所接受的是何种处理和统计分析人员知道病人所接受的是何种处理和统计分析人员知道病人所接受的是何种处理和统计分析人员知道病人所接受的是何种处理方式，以避免他们对试验结果的人为干扰。方式，以避免他们对试验结果的人为干扰。方式，以避免他们对试验结果的人为干扰。方式，以避免他们对试验结果的人为干扰。双盲双盲双盲双盲 单盲单盲单盲单盲 非盲非盲非盲非盲 编盲及盲底编盲及盲底编盲及盲底编盲及盲底 破盲破盲破盲破盲 安慰剂安慰剂安慰剂安慰剂 双模拟技术（双模拟技术（双模拟技术（双模拟技术（double dummydouble dummydouble dummydouble dummy）胶囊技术胶囊技术胶囊技术胶囊技术（capsule technique)capsule technique)capsule technique)capsule technique)应急事件与紧急揭盲应急事件与紧急揭盲应急事件与紧急揭盲应急事件与紧急揭盲 揭盲规定揭盲规定揭盲规定揭盲规定Tianjin Medical University 盲法盲法是指按试验方案的规定，尽量不让参与临床试验的受试者，医学伦理问题医学伦理问题赫尔辛基宣言赫尔辛基宣言赫尔辛基宣言赫尔辛基宣言人体生物医学研究国际道德指南人体生物医学研究国际道德指南人体生物医学研究国际道德指南人体生物医学研究国际道德指南科学依据充分，预期收益超过可能损害科学依据充分，预期收益超过可能损害科学依据充分，预期收益超过可能损害科学依据充分，预期收益超过可能损害伦理委员会（伦理委员会（伦理委员会（伦理委员会（EthicsCommitteeEthicsCommitteeEthicsCommitteeEthicsCommittee），由医学专业人），由医学专业人），由医学专业人），由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，其职责为员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，其职责为员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，其职责为员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，其职责为核查临床试验方案及附件是否合乎道德，并为之提供公核查临床试验方案及附件是否合乎道德，并为之提供公核查临床试验方案及附件是否合乎道德，并为之提供公核查临床试验方案及附件是否合乎道德，并为之提供公众保证，确保受试者的安全、健康和权益受到保护。该众保证，确保受试者的安全、健康和权益受到保护。该众保证，确保受试者的安全、健康和权益受到保护。该众保证，确保受试者的安全、健康和权益受到保护。该委员会的组成和一切活动不应受临床试验组织和实施者委员会的组成和一切活动不应受临床试验组织和实施者委员会的组成和一切活动不应受临床试验组织和实施者委员会的组成和一切活动不应受临床试验组织和实施者的干扰或影响。的干扰或影响。的干扰或影响。的干扰或影响。知情权知情权知情权知情权知情同意书知情同意书知情同意书知情同意书保留在任何时候退出试验的权利保留在任何时候退出试验的权利保留在任何时候退出试验的权利保留在任何时候退出试验的权利Tianjin Medical University 医学伦理问题赫尔辛基宣言Tianjin Medical 多中心临床试验是指由多个临床试验中心（或单位）是指由多个临床试验中心（或单位）是指由多个临床试验中心（或单位）是指由多个临床试验中心（或单位）参与同一处理因素的临床试验。参与同一处理因素的临床试验。参与同一处理因素的临床试验。参与同一处理因素的临床试验。优点是：优点是：优点是：优点是：较短的时间内搜集到研究所需较短的时间内搜集到研究所需较短的时间内搜集到研究所需较短的时间内搜集到研究所需的病例数。的病例数。的病例数。的病例数。搜集的病例范围广，应用范围搜集的病例范围广，应用范围搜集的病例范围广，应用范围搜集的病例范围广，应用范围广泛广泛广泛广泛试验结果具有代表性试验结果具有代表性试验结果具有代表性试验结果具有代表性Tianjin Medical University 多中心临床试验是指由多个临床试验中心（或单位）参与同一处理因多中心临床试验是指由多个临床试验中心（或单位）是指由多个临床试验中心（或单位）是指由多个临床试验中心（或单位）是指由多个临床试验中心（或单位）参与同一处理因素的临床试验。参与同一处理因素的临床试验。参与同一处理因素的临床试验。参与同一处理因素的临床试验。注意事项注意事项要有统一的组织领导要有统一的组织领导要有统一的组织领导要有统一的组织领导要有统一的研究设计方案要有统一的研究设计方案要有统一的研究设计方案要有统一的研究设计方案试验人员统一培训试验人员统一培训试验人员统一培训试验人员统一培训试验过程全程监控试验过程全程监控试验过程全程监控试验过程全程监控每个中心病例数一般不少于每个中心病例数一般不少于每个中心病例数一般不少于每个中心病例数一般不少于20202020每组病例的组成情况与总样本比例每组病例的组成情况与总样本比例每组病例的组成情况与总样本比例每组病例的组成情况与总样本比例大致相同大致相同大致相同大致相同Tianjin Medical University 多中心临床试验是指由多个临床试验中心（或单位）参与同一处理因病例报告表 Case Report Form是指按试验方案所规定设计的一种是指按试验方案所规定设计的一种是指按试验方案所规定设计的一种是指按试验方案所规定设计的一种文件，用以记录每一名受试者在试验过文件，用以记录每一名受试者在试验过文件，用以记录每一名受试者在试验过文件，用以记录每一名受试者在试验过程中的数据。每位受试者在试验中的有程中的数据。每位受试者在试验中的有程中的数据。每位受试者在试验中的有程中的数据。每位受试者在试验中的有关资料均应记录于病例报告表中。关资料均应记录于病例报告表中。关资料均应记录于病例报告表中。关资料均应记录于病例报告表中。病例报告表记录的基本要求：真实、病例报告表记录的基本要求：真实、病例报告表记录的基本要求：真实、病例报告表记录的基本要求：真实、及时、准确、完整、规范，防止漏记和及时、准确、完整、规范，防止漏记和及时、准确、完整、规范，防止漏记和及时、准确、完整、规范，防止漏记和随意涂改。不得伪造、编造数据。随意涂改。不得伪造、编造数据。随意涂改。不得伪造、编造数据。随意涂改。不得伪造、编造数据。Tianjin Medical University 病例报告表 Case Report Form是指按试验方案所病例报告表 Case Report Form病例报告表记录的基本要求：真实、病例报告表记录的基本要求：真实、病例报告表记录的基本要求：真实、病例报告表记录的基本要求：真实、及时、准确、临床试验中各种实验室数及时、准确、临床试验中各种实验室数及时、准确、临床试验中各种实验室数及时、准确、临床试验中各种实验室数据均应记录或将原始报告复印件粘贴在据均应记录或将原始报告复印件粘贴在据均应记录或将原始报告复印件粘贴在据均应记录或将原始报告复印件粘贴在病例报告表上，在正常范围内的数据也病例报告表上，在正常范围内的数据也病例报告表上，在正常范围内的数据也病例报告表上，在正常范围内的数据也应具体记录。对显著偏离或在临床可接应具体记录。对显著偏离或在临床可接应具体记录。对显著偏离或在临床可接应具体记录。对显著偏离或在临床可接受范围外的数据须加以核实。检测项目受范围外的数据须加以核实。检测项目受范围外的数据须加以核实。检测项目受范围外的数据须加以核实。检测项目必须注明所采用的计量单位；必须注明所采用的计量单位；必须注明所采用的计量单位；必须注明所采用的计量单位；病例报告表应保持完整，不得缺页病例报告表应保持完整，不得缺页病例报告表应保持完整，不得缺页病例报告表应保持完整，不得缺页或挖补；如有缺页、漏页，应详细说明或挖补；如有缺页、漏页，应详细说明或挖补；如有缺页、漏页，应详细说明或挖补；如有缺页、漏页，应详细说明原因。原因。原因。原因。Tianjin Medical University 病例报告表 Case Report Form病例报告表记录的非劣效性检验非劣效性检验非劣效性检验非劣效性检验非劣效性试验非劣效性试验非劣效性试验非劣效性试验 non-inferiority trialnon-inferiority trialnon-inferiority trialnon-inferiority trial指主要研究指主要研究指主要研究指主要研究目的是显示对试验药的反应在临床意义上不差于（非劣目的是显示对试验药的反应在临床意义上不差于（非劣目的是显示对试验药的反应在临床意义上不差于（非劣目的是显示对试验药的反应在临床意义上不差于（非劣于）对照药的试验于）对照药的试验于）对照药的试验于）对照药的试验。如果治疗差异（如果治疗差异（如果治疗差异（如果治疗差异（A A A A药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-B-B-B-B药的疗效）药的疗效）药的疗效）药的疗效）0000，则试，则试，则试，则试验药的疗效较好；治疗差异验药的疗效较好；治疗差异验药的疗效较好；治疗差异验药的疗效较好；治疗差异000-，便是试验药，便是试验药，便是试验药，便是试验药非劣效于对照药，此处的非劣效于对照药，此处的非劣效于对照药，此处的非劣效于对照药，此处的称为非劣效试验的判断界值称为非劣效试验的判断界值称为非劣效试验的判断界值称为非劣效试验的判断界值（marginmarginmarginmargin）。）。）。）。非劣效试验的假设检验是非劣效试验的假设检验是非劣效试验的假设检验是非劣效试验的假设检验是 无效假设无效假设无效假设无效假设H0:AH0:AH0:AH0:A药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-B-B-B-B药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-备择假设备择假设备择假设备择假设H1H1H1H1：A A A A药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-B-B-B-B药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-Tianjin Medical University 非劣效性检验非劣效性试验 non-inferiority t非劣效性检验（实例）非劣效性检验（实例）非劣效性检验（实例）非劣效性检验（实例）为评价奥美沙坦酯治疗轻、中度原发性高血压患为评价奥美沙坦酯治疗轻、中度原发性高血压患为评价奥美沙坦酯治疗轻、中度原发性高血压患为评价奥美沙坦酯治疗轻、中度原发性高血压患者的降压效果，以氯沙坦钾作为对照药，进行随机者的降压效果，以氯沙坦钾作为对照药，进行随机者的降压效果，以氯沙坦钾作为对照药，进行随机者的降压效果，以氯沙坦钾作为对照药，进行随机双盲双模拟试验。结果见表，是评价奥美沙坦酯非双盲双模拟试验。结果见表，是评价奥美沙坦酯非双盲双模拟试验。结果见表，是评价奥美沙坦酯非双盲双模拟试验。结果见表，是评价奥美沙坦酯非劣效于氯沙坦钾。劣效于氯沙坦钾。劣效于氯沙坦钾。劣效于氯沙坦钾。临床上考虑界值临床上考虑界值临床上考虑界值临床上考虑界值为为为为5mmhg5mmhg5mmhg5mmhg。Tianjin Medical University 非劣效试验的假设检验是非劣效试验的假设检验是非劣效试验的假设检验是非劣效试验的假设检验是 无效假设无效假设无效假设无效假设H0:AH0:AH0:AH0:A药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-B-B-B-B药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-备择假设备择假设备择假设备择假设H1H1H1H1：A A A A药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-B-B-B-B药的疗效药的疗效药的疗效药的疗效-非劣效性检验（实例）为评价奥美沙坦酯治疗轻、中度原发性高血压非劣效性检验（实例）非劣效性检验（实例）非劣效性检验（实例）非劣效性检验（实例）Tianjin Medical University H0:T-C-5mmHg H0:T-C-5mmHg H1:T-C-5mmHgH1:T-C-5mmHg=0.05(One side)=0.05(One side)P0.05PH1:T-C-5mmHg5mmHg=0.025(One side)=0.025(One side)P0.025P0.025H0:T-C5mmHg H0:T-C5mmHg H1:T-C5mmHgH1:T-C5mmHg=0.025=0.025(One side)(One side)P0.025PTianjin Medical University 优效性检验优效性检验 superiority trial:优临床试验统计分析临床试验统计分析可比性分析可比性分析可比性分析可比性分析疗效评价疗效评价疗效评价疗效评价安全性评价安全性评价安全性评价安全性评价全分析集：全分析集：全分析集：全分析集：full analysis set FASfull analysis set FASfull analysis set FASfull analysis set FAS符合方案集符合方案集符合方案集符合方案集 per protocol set PPSper protocol set PPSper protocol set PPSper protocol set PPS安全性数据集安全性数据集安全性数据集安全性数据集 safety set SSsafety set SSsafety set SSsafety set SSTianjin Medical University 统计分析数据集统计分析数据集临床试验统计分析可比性分析Tianjin Medical U全分析集：全分析集：full analysis set FASfull analysis set FAS意向性分析原则意向性分析原则intention-to-treat intention-to-treat analysis ITTanalysis ITT是基于计划好的处理组进是基于计划好的处理组进行分析，及分配到任一处理组的受试者行分析，及分配到任一处理组的受试者都应作为改组成员被随访、评估和分析，都应作为改组成员被随访、评估和分析，而不管其是否接受预先计划的处理。该而不管其是否接受预先计划的处理。该数据集是从所有参与随机化分配的受试数据集是从所有参与随机化分配的受试者中，以最少最合理的方法剔除受试者者中，以最少最合理的方法剔除受试者后得出的。后得出的。缺失值数据结转缺失值数据结转Tianjin Medical University 全分析集：full analysis set FAS意向性分有效样本，有效病例，是充分依从于与试有效样本，有效病例，是充分依从于与试有效样本，有效病例，是充分依从于与试有效样本，有效病例，是充分依从于与试验方案的病例数据集。验方案的病例数据集。验方案的病例数据集。验方案的病例数据集。安全性和耐受性评价时，用于汇总的受试安全性和耐受性评价时，用于汇总的受试安全性和耐受性评价时，用于汇总的受试安全性和耐受性评价时，用于汇总的受试者集，包括所有随机化后接受至少一次治疗和者集，包括所有随机化后接受至少一次治疗和者集，包括所有随机化后接受至少一次治疗和者集，包括所有随机化后接受至少一次治疗和一次安全性评价的受试者一次安全性评价的受试者一次安全性评价的受试者一次安全性评价的受试者Tianjin Medical University 符合方案集符合方案集 per protocol set PPSper protocol set PPS安全性数据集安全性数据集 safety set SSsafety set SS有效样本，有效病例，是充分依从于与试验方案的病例数据集。Ti概念概念概念概念 conceptconceptconceptconcept依从性依从性依从性依从性 compliancecompliancecompliancecompliance：是指病人执行：是指病人执行：是指病人执行：是指病人执行医嘱的客观应答的程度。在新药临床试医嘱的客观应答的程度。在新药临床试医嘱的客观应答的程度。在新药临床试医嘱的客观应答的程度。在新药临床试验中，依从性可定义为受试者按照规定验中，依从性可定义为受试者按照规定验中，依从性可定义为受试者按照规定验中，依从性可定义为受试者按照规定的药物剂量和疗程服用试验药物的程度的药物剂量和疗程服用试验药物的程度的药物剂量和疗程服用试验药物的程度的药物剂量和疗程服用试验药物的程度沾染沾染沾染沾染 contaminationcontaminationcontaminationcontamination：对照组成员：对照组成员：对照组成员：对照组成员有意或无意应用了试验组的措施。有意或无意应用了试验组的措施。有意或无意应用了试验组的措施。有意或无意应用了试验组的措施。干扰干扰干扰干扰 co-interventionco-interventionco-interventionco-intervention：试验组成：试验组成：试验组成：试验组成员有意或无意接受了研究因素以外的措员有意或无意接受了研究因素以外的措员有意或无意接受了研究因素以外的措员有意或无意接受了研究因素以外的措施，而使结果有利于试验组，称为干扰施，而使结果有利于试验组，称为干扰施，而使结果有利于试验组，称为干扰施，而使结果有利于试验组，称为干扰 Tianjin Medical University 概念 concept依从性 compliance：是指病人执概念概念概念概念 conceptconceptconceptconcept偏倚偏倚偏倚偏倚(bias)(bias)(bias)(bias)：是在研究中（从设计：是在研究中（从设计：是在研究中（从设计：是在研究中（从设计到执行的各环节）的系统误差及解释结到执行的各环节）的系统误差及解释结到执行的各环节）的系统误差及解释结到执行的各环节）的系统误差及解释结果的片面性而造成的研究结果偏离实际果的片面性而造成的研究结果偏离实际果的片面性而造成的研究结果偏离实际果的片面性而造成的研究结果偏离实际（真实值）。（真实值）。（真实值）。（真实值）。p偏倚偏倚偏倚偏倚(bias)(bias)(bias)(bias)又称偏性，是指在设计又称偏性，是指在设计又称偏性，是指在设计又称偏性，是指在设计临床试验方案、执行临床试验、分析评临床试验方案、执行临床试验、分析评临床试验方案、执行临床试验、分析评临床试验方案、执行临床试验、分析评价临床试验结果时，有关影响因素的系价临床试验结果时，有关影响因素的系价临床试验结果时，有关影响因素的系价临床试验结果时，有关影响因素的系统倾向，致使疗效或安全性评价偏离真统倾向，致使疗效或安全性评价偏离真统倾向，致使疗效或安全性评价偏离真统倾向，致使疗效或安全性评价偏离真值。值。值。值。随机化随机化随机化随机化(randomization)(randomization)(randomization)(randomization)和盲法和盲法和盲法和盲法(blinding)(blinding)(blinding)(blinding)是控制偏倚的重要措施。是控制偏倚的重要措施。是控制偏倚的重要措施。是控制偏倚的重要措施。Tianjin Medical University 概念 concept偏倚(bias)：是在研究中（从设计到执临床试验中常见偏倚临床试验中常见偏倚选择性偏倚选择性偏倚选择性偏倚选择性偏倚入选偏倚入选偏倚入选偏倚入选偏倚排除偏倚排除偏倚排除偏倚排除偏倚分组不均衡偏倚分组不均衡偏倚分组不均衡偏倚分组不均衡偏倚非同期对照非同期对照非同期对照非同期对照观察性偏倚观察性偏倚观察性偏倚观察性偏倚调查调查调查调查/回忆回忆回忆回忆/无应答无应答无应答无应答/试验条件试验条件试验条件试验条件/临床资临床资临床资临床资料遗漏料遗漏料遗漏料遗漏/失访失访失访失访混杂偏倚混杂偏倚混杂偏倚混杂偏倚Tianjin Medical University 临床试验中常见偏倚选择性偏倚Tianjin Medical 小结小结 Summary临床试验分期临床试验分期盲法盲法多中心临床试验多中心临床试验非劣效性检验；等效性检验非劣效性检验；等效性检验统计分析数据集统计分析数据集概念概念 Tianjin Medical University 小结 Summary临床试验分期Tianjin Medica