成本效果分析成本效用分析

第五章第五章 成本效果分析成本效果分析 （cost-effectiveness analysis,CEAcost-effectiveness analysis,CEA）成成本本效效果果分分析析是是药药物物经经济济学学应应用用最最早早的的评评价方法之一。价方法之一。将将不不宜宜用用货货币币表表示示的的卫卫生生服服务务结结果果直直接接用用其其卫卫生生干干预预措措施施后后的的临临床床效效果果指指标标来来表表示示，然然后对各方案的成本和效果指标进行分析和比较后对各方案的成本和效果指标进行分析和比较 帮助决策者确定所选方案中的最佳方案。帮助决策者确定所选方案中的最佳方案。第一节第一节 概述概述一、定义一、定义 成本效果分析是鉴别、衡量和比较可供选择成本效果分析是鉴别、衡量和比较可供选择的各卫生干预措施具有意义的成本和结果。的各卫生干预措施具有意义的成本和结果。适用范围：比较两种或两种以上不同的药物适用范围：比较两种或两种以上不同的药物治疗方案；或者是同一药物的多种不同剂型；或治疗方案；或者是同一药物的多种不同剂型；或特定条件下药物治疗与一种或多种非药物治疗方特定条件下药物治疗与一种或多种非药物治疗方案的比较。案的比较。第一节第一节 概述概述二、成本效果分析的意义二、成本效果分析的意义1.1.优化统一成本与效果提高治疗效率优化统一成本与效果提高治疗效率 只只比比较较成成本本，不不考考虑虑效效果果没没有有实实际际意意义义的的；但只考虑效果，不顾成本消耗，同样不可取。但只考虑效果，不顾成本消耗，同样不可取。成成本本效效果果分分析析平平衡衡成成本本和和效效果果，在在二二者者之之间间寻寻找找最最佳佳契契合合点点。即即不不是是简简单单的的降降低低成成本本，而而要要使使花花费费最最合合理理。更更重重要要的的是是使使药药品品得得到到合合理理应应用，减少药源性疾病和药物不良反应的发生。用，减少药源性疾病和药物不良反应的发生。第一节第一节 概述概述 二、成本一效果分析的意义二、成本一效果分析的意义2.2.平衡成本效果优化治疗方案的有效途径：平衡成本效果优化治疗方案的有效途径：在疗效相等或相近的情况下降低成本；在疗效相等或相近的情况下降低成本；在成本相等或相近的情况下提高疗效；在成本相等或相近的情况下提高疗效；在降低成本的同时提高疗效，或提高疗效的在降低成本的同时提高疗效，或提高疗效的 同时降低成本（最理想方案）；同时降低成本（最理想方案）；疗效大幅度提高，成本即使增加也是值得的；疗效大幅度提高，成本即使增加也是值得的；成本大幅度下降，疗效也降低被认为是成本大幅度下降，疗效也降低被认为是 可行的可行的(少用少用)。第一节第一节 概述概述三、成本效果分析的评价指标三、成本效果分析的评价指标1.1.效果评价指标：效果指健康效果，即特定治效果评价指标：效果指健康效果，即特定治疗方案的临床结果，常用某种特定的治疗目标疗方案的临床结果，常用某种特定的治疗目标或用或用非货币单位非货币单位（如挽救的生命数、治愈率、（如挽救的生命数、治愈率、血压降低的千帕数、血糖降低值等等）来表示。血压降低的千帕数、血糖降低值等等）来表示。目目前前，评评价价健健康康效效果果有有两两类类指指标标，即即单单一一健康指标和复合健康指标。健康指标和复合健康指标。单单一一健健康康指指标标是是健健康康效效果果指指标标中中最最简简单单的的形形式式，它它涉涉及及到到治治疗疗方方案案的的两两个个方方面面即即积积极极的的健健康康效效果果（药药物物疗疗效效）和和消消极极的的健健康康效效果果（药药物毒性和不良反应）。物毒性和不良反应）。复复合合健健康康指指标标是是运运用用一一种种非非经经济济指指标标来来比比较较一一个个治治疗疗方方案案的的积积极极和和消消极极的的健健康康效效果果。即即把把治治疗疗效效果果分分别别表表达达为为寿寿命命长长短短和和生生活活质质量量高高低低。生生活活质质量量调调整整年年就就是是这这类类指指标标中中最最常常用用的的指标之一。指标之一。第一节第一节 概述概述三、成本效果分析的评价指标三、成本效果分析的评价指标 1.1.效果评价指标效果评价指标 健康效果指标分类健康效果指标分类:中间健康问题：短期疗效指标，直观易得中间健康问题：短期疗效指标，直观易得最终健康问题：远期效果最终健康问题：远期效果生存率（生命数量）生存率（生命数量）生命质量生命质量第一节第一节 概述概述三、成本效果分析的评价指标三、成本效果分析的评价指标2.2.成成本本效效果果比比：采采用用单单位位效效果果所所花花费费成成本本或或每每一货币单位（每花费一货币单位（每花费1 1元钱）所产生效果来表示。元钱）所产生效果来表示。成成本本效效果果比比是是成成本本效效果果分分析析的的一一个个具具有有重重要要参参考考价价值值的的非非经经济济指指标标。它它具具体体地地将将成成本本和和效果联系起来。效果联系起来。表表5 5-1 1 两种不同治疗方案的成本与效果两种不同治疗方案的成本与效果 方案方案A A成本成本 方案方案A A效果效果 高于高于B B方案方案 低于低于B B方案方案 高于高于B B方案方案 X X1 1(商榷商榷)X)X2 2（劣）（劣）低于低于B B方案方案 X X3 3(优优)X X4 4(不采用不采用)对对于于X X2 2和和X X3 3，很很容容易易判判定定，X X3 3即即是是A A方方案案的的最最佳佳结果，成本低而效果高为最佳方案。结果，成本低而效果高为最佳方案。但但对对于于X X1 1和和X X4 4就就不不易易直直接接判判定定了了。这这时时就就应应计计算算并并比比较较其其成成本本效效果果比比。如如单单位位成成本本的的效效果果越越大大方方案越好或者单位效果的成本越小，方案越好。案越好或者单位效果的成本越小，方案越好。大大多多数数情情况况下下，成成本本效效果果比比都都能能真真实实地地反反映映成成本本与与效效果果的的关关系系。但但在在个个别别情情况况下下，如如不不采采用用增增量量成成本本效效果果分分析析或或考考虑虑空空白白方方案案就就进进行行决决策策，有时会产生严重的误导。有时会产生严重的误导。假假如如多多个个备备选选方方案案的的成成本本很很高高，效效果果也也好好，这这时时如如仅仅仅仅看看成成本本效效果果比比就就会会导导致致错错误误的的结结论论，这种情况下，这种情况下，要比较增量成本效果比。要比较增量成本效果比。第一节第一节 概述概述三、成本效果分析的评价指标三、成本效果分析的评价指标3 3.增量成本效果比增量成本效果比增量成本效果比增量成本效果比=A A方案成本方案成本 -B-B方案成本方案成本 A A方案效果方案效果 -B-B方案效果方案效果第一节第一节 概述概述三、成本效果分析的评价指标三、成本效果分析的评价指标4.4.成本效果分析的应用范围成本效果分析的应用范围 主主要要用用于于药药物物研研发发和和药药物物治治疗疗决决策策。研研制制者者不不会会投投入入巨巨大大资资源源去去研研制制不不具具竞竞争争优优势势的的药药物物。竞竞争争优优势势指指的的就就是是该该药药物物具具有有将将成成本本与与效效果果进进行行最最佳佳结结合合的的特特点点。临临床床上上常常采采用用成成本本效效果果分分析析方方法法进进行行决决策策，以以确确定定治治疗疗方方案案、治治疗疗计计划划及及其其它它卫卫生生服服务务。但但不不能能用用于于比比较较产产生生不不同健康结果的治疗方案。同健康结果的治疗方案。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法一、明确问题一、明确问题1.1.确确立立研研究究角角度度：涉涉及及四四方方即即医医务务人人员员、政政府府（社社会会）、第第三三付付费费方方（保保险险公公司司）、患患者者。不不同决策者分析的立场、角度、内容均不同。同决策者分析的立场、角度、内容均不同。政政府府角角度度，要要求求把把所所有有的的直直接接和和间间接接成成本本都都包包括括进进去，同时各种直接、间接、隐含的效果也应列入分析中。去，同时各种直接、间接、隐含的效果也应列入分析中。病人最关心需支付费用和治疗效果。病人最关心需支付费用和治疗效果。保保险险公公司司关关心心保保险险范范围围内内的的有有关关费费用用。角角度度不不同同，结果之间可能会产生很大的差异，以致相互抵触。结果之间可能会产生很大的差异，以致相互抵触。通通常常要要求求从从社社会会角角度度出出发发，平平衡衡各各机机构构的的利利益益，进进行行亚亚分分析析以以反反映映各各自自不不同同的的目目的的，根根据据各各个个机机构构在在决决策策过过程程中中产产生生的的影影响响力力大大小小来来对对各各个个亚分析进行加权亚分析进行加权。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法一、明确问题一、明确问题2.2.明明确确要要解解决决的的问问题题：一一般般根根据据某某疾疾病病结结合合其其特特定定的的医医疗疗问问题题（如如发发病病率率、致致残残率率、死死亡亡率率）开开始始的的。如如果果问问题题仅仅仅仅局局限限于于某某一一药药物物或或某某一一类类药药物物，那那么么就就应应通通过过文文献献检检索索来来确确定定其其他他可可以以替替代代的的治治疗疗方方案案。如如果果某某个个疾疾病病需需要要药药物物治治疗疗，那那么么就应把重点放在同类药物间的比较上。就应把重点放在同类药物间的比较上。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法一、明确问题一、明确问题3.3.选选择择目目标标:评评价价治治疗疗效效果果的的特特定定目目标标。为为保保证证所所选选目目标标的的合合理理性性，必必须须坚坚持持的的原原则则是是能能反反映映健健康康问问题题最最重重要要的的方方面面，同同时时与与所所有有比比较较的的治治疗疗方方案案有有关关，而而且且被被选选中中的的计计量量单单位位应应对对各各种种治治疗疗方方案案之之间间在在现现实实中中可可能能遇遇到到的的差差异异较较敏敏感。感。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法二、备选治疗方案的分类和验证二、备选治疗方案的分类和验证1.1.治治疗疗同同一一疾疾病病同同类类或或不不同同类类方方案案间间的的比比较较。当当不不同同类类的的方方案案中中药药物物进进行行比比较较时时，通通常常要要选选每每一一类中具有代表性的药物。类中具有代表性的药物。2.2.对对不不同同疾疾病病治治疗疗方方案案间间的的比比较较：如如H H2 2受受体体阻阻断断剂剂西西咪咪替替丁丁、雷雷尼尼替替丁丁、法法莫莫替替丁丁可可以以同同时时对对活活动动性性溃溃疡疡和和复复发发性性溃溃疡疡进进行行预预防防和和治治疗疗。根根据据问问题题的的范范围围和和选选定定的的特特殊殊目目标标，通通常常要要把把非非药药物物治治疗疗（比比如如外外科科手手术术）或或者者不不进进行行治治疗疗的的方方案案也也作为比较方案包括在内。作为比较方案包括在内。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法二、备选治疗方案的分类和验证二、备选治疗方案的分类和验证3.3.不不同同治治疗疗方方案案间间的的比比较较：单单一一药药物物治治疗疗和和多多种种药药物物联联合合治治疗疗的的比比较较；只只用用药药物物和和药药物物加加其其他他治治疗疗手手段段的的比比较较；住住院院病病人人和和门门诊诊病病人人的的药药物物治治疗疗比比较较；同同一一药药物物不不同同剂剂型型的的比比较较；同同一一药药物物给给药药剂量不同的比较。剂量不同的比较。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法三、描述投入和产出的关系三、描述投入和产出的关系 描描述述投投入入和和产产出出的的关关系系，其其最最终终目目的的是是对对备备选选方方案案的的资资源源进进行行确确定定和和测测量量，即即进进行行定定量量评评估估，对净成本和净效果进行比较。对净成本和净效果进行比较。分分析析方方法法中中最最重重要要的的一一步步是是建建立立理理论论模模型型，包包括括治治疗疗后后健健康康状状态态变变化化的的分分类类、治治疗疗后后事事件件过过程程的的模模型型（例例如如决决策策树树模模型型）、有有关关统统计计学学假假设设以及短期、中期、长期和终期健康结果概率计算。以及短期、中期、长期和终期健康结果概率计算。例例如如高高血血压压治治疗疗，健健康康结结果果包包括括短短期期结结果果血血压压下下降降、长长期期结结果果降降低低心心脑脑血血管管病病发发病病率率以以及及最最终终死死亡亡率率下下降降和和预预期期生生命命延延长长。药药物物治治疗疗引引起起的的变变化化、卫卫生生资资源源利利用用的的变变化化、非非卫卫生生资资源源利利用用的的变变化化（以以上上为为直直接接成成本本变变化化）；家家属属照照顾顾病病人人时时间间的的变变化化、病病人人缺缺勤勤时时间间或或劳劳动动生生产产能能力力的的变变化化（以以上上为为间间接接成成本本变变化化）以以及及病病人人健健康康状状态态的的变变化化（效效益益或或效效果果变变化化）。关关于于成成本本效效果果分分析析中中是是否否应应考考虑虑间间接接成成本本变变化化，在在药药物物经经济济学学研研究究界界尚尚有争议。有争议。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法四、备选方案成本的区分和衡量四、备选方案成本的区分和衡量 成成本本效效果果分分析析的的关关键键步步骤骤之之一一是是区区分分成成本本，成成本本的的计计算算是是难难题题，通通常常使使用用地地区区医医疗疗市市场场的的平平均均价价格格或或常常用用价价格格，而而对对不不同同年年份份所所至至的的价价格格差差异异则则要要进进行行调调整整(贴贴现现)。治治疗疗结结果果的的总总成成本本是是与与一一次次治治疗疗成成本本相相关关的的，它它通通过过列列出出各各项项实实际际提提供供给给治治疗疗的的资资源源来来计计算算。将将被被利利用用的的资资源源数数量量转转变变成货币以评估治疗的成本。成货币以评估治疗的成本。应应用用成成本本效效果果分分析析方方法法时时，需需要要对对成成本本的的计计算算范范围围和和计计算算方方法法作作合合理理的的规规定定。治治疗疗方方案案的的成成本本一一般般规规定定为为它它的的净净成成本本。净净成成本本等等于于治治疗疗成成本本加加上上用用于于检检查查、诊诊断断等等消消耗耗的的资资源源，再再减减去去在在检检查查、诊诊断断和和治治疗疗等等资资源源消消耗耗过过程程中中被被节节约约的的资资源源。间间接接成成本本和和隐隐性性成成本本在在净净成成本本计计算算中中均均没没有有包包括括进去。进去。对对于于健健康康资资源源的的使使用用必必须须进进行行区区分分，必必须须具具体体、明明确确，并并把把使使用用的的每每项项资资源源种种类类和和数数量量都都详详细细地地记记录录。例例如如，必必须须明明确确提提供供特特定定服服务务的的人人是是医医生生、护护士士还还是是药药师师？对对护护士士提提供供的的特特定定服服务务和和药药师师提提供供的的技技术术服服务务（如如血血药药浓浓度度的的监监测测）都都要要列列出出来来，服服务务的的次次数数以以及及每每次次服服务务时时间间都都要要考考虑虑在在内内。对对医医院院提提供供的的服服务务，如如病病房房种种类类（如如重重症症监监护护病病房房、烧烧伤伤病病房房、急急救救室室等等），住住院院天天数数或或小小时时数数。特特定定的的诊诊断断检检查查和和次次数数也也要要确确证证。在在药药物物治治疗疗中中，必必须须知知道道药药物物种种类类、剂剂量量、给给药药间间隔隔、治治疗疗持持续续时时间间以以及及给给药药途途径径。以以上上所所讨讨论论的的资资源源消耗都是直接成本。消耗都是直接成本。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法五、备选方案结果的区分与衡量五、备选方案结果的区分与衡量 治治疗疗结结果果通通常常有有两两种种类类型型即即健健康康结结果果和和资资源源（或或经经济济）结结果果。健健康康结结果果指指发发病病率率、死死亡亡率率、生生活活质质量量方方面面的的改改变变；资资源源结结果果指指由由于于防防治治疾疾病病成成本本的的降降低低而而产产生生的的资资源源节节约约以以及及由由于于治治疗疗不不良良反应而产生的资源浪费。反应而产生的资源浪费。健健康康和和资资源源结结果果的的测测量量通通常常是是通通过过与与未未治治疗疗的的备备选选方方案案相相比比较较而而间间接接得得到到的的，即即结结果果在在等等级级和和数数量量上上的的差差别别首首先先是是通通过过每每个个方方案案和和未未治治疗疗方方案案比比较较而而测测得得。然然后后，各各个个不不同同方方案案再再进进行行比比较较，测得相对的节约和浪费。测得相对的节约和浪费。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法六、健康结果的区分和衡量六、健康结果的区分和衡量1.1.有关健康结果数据资料有关健康结果数据资料(概率概率)2.2.对文献进行客观评价对文献进行客观评价3.3.随机对照试验随机对照试验:疗效和效果概念的区分。疗效疗效和效果概念的区分。疗效 是理想条件下获得的结果是理想条件下获得的结果,效果是实际情况下效果是实际情况下 获得的结果。获得的结果。4.4.健康结果数据的其他来源健康结果数据的其他来源七、资源结果的区分和衡量七、资源结果的区分和衡量 资资源源结结果果来来自自于于治治疗疗的的有有利利效效果果和和不不良良反反应应。指指的的是是治治疗疗引引起起的的资资源源节节省省与与损损失失。如如预预防防冠冠心心病病给给于于抗抗高高血血脂脂的的治治疗疗，资资源源节节省省是是指指避避免免患患冠冠心病后需要终生治疗保健费用的节省。心病后需要终生治疗保健费用的节省。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法八、经济和卫生变量的评价八、经济和卫生变量的评价1.1.经经济济变变量量的的评评价价：主主要要把把效效果果所所引引起起的的节节约约和和浪浪费费（以以量量的的形形式式来来测测量量的的资资源源）转转化化成成货货币币值值。在在评价中应注意机会成本。评价中应注意机会成本。2.2.卫卫生生变变量量的的评评价价：健健康康状状况况是是多多维维的的，一一般般多多用用一一种种简简单单的的衡衡量量健健康康标标准准，例例如如，两两种种药药物物中中哪哪种种药药物物能能够够在在花花费费同同样样单单位位货货币币的的情情况况下下治治愈愈更更多多的的病病人人？此此时时治治愈愈率率就就可可作作为为健健康康结结果果的的简简单单测测量量标标准准。同同样样对对于于死死亡亡率率的的简简单单测测量量标标准准就就是是每每种种治治疗疗方案挽救（或损失）的生命数。方案挽救（或损失）的生命数。另一种衡量治疗健康效果的标准是采用多种健另一种衡量治疗健康效果的标准是采用多种健康效果衡量标准。康效果衡量标准。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法八、经济和卫生变量的评价八、经济和卫生变量的评价3.3.贴现率的计算贴现率的计算 世世界界银银行行建建议议选选用用3%3%5%5%的的贴贴现现率率；美美国国疾疾病病控控制制中中心心建建议议选选用用5%5%；英英国国国国立立健健康康机机构构推推荐荐选选用用6%6%；美美国国卫卫生生部部门门建建议议药药物物经经济济学学研研究究选选用用3%3%的的贴贴现现率率，同同时时报报告告5%5%贴贴现现率率的的结结果果以以方方便便与与其其他他研研究究的的比比较较，敏敏感感性性分分析析则则可可以以选选择择0%0%7%7%的的贴贴现现率率。我我国国的的“药药物物经经济济学学研研究究准准则则”认认为为贴现率可选用贴现率可选用5%5%。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法九、得出结论九、得出结论 一一个个方方案案的的经经济济影影响响概概括括起起来来称称为为净净成成本本。净净成成本本是是通通过过把把结结果果成成本本（包包括括治治疗疗的的实实施施）和和经经济济结结果果（继继发发产产生生的的资资源源损损失失和和节节省省）累累计计起起来来进进行行计计算算的的。例例如如，对对骨骨质质疏疏松松症症病病人人来来说说，避避免免骨骨折折的的费费用用就就应应该该从从治治疗疗的的成成本本中中除除去去，以以达达到到净净成成本本的的水水平平。负负净净成成本本值值表表示示避避免免疾疾病病费费用用的的成成本本超超过过了了治治疗疗本本身身的的成成本本。单单位位效效果果净净成成本本最最低低的的方方案案就就是是最最佳佳方方案案。在在结结论论中中，分分析析者者必必须须阐阐明明分分析析中中关关键键性性的的非非确确定定因因素素，同同时时对对这这不确定因素可产生的影响进行讨论。不确定因素可产生的影响进行讨论。第二节第二节 成本效果分析的基本程序与方法成本效果分析的基本程序与方法十、敏感性分析十、敏感性分析 敏敏感感性性分分析析是是对对各各参参数数建建立立可可信信区区间间，让让参参数数取取上上限限和和下下限限来来检检验验结结果果的的敏敏感感性性。帮帮助助分分析析者者避避免免这这些些不不确确定定因因素素影影响响，减减少少分分析析结结果果产产生生误误差差。不不确确定定参参数数有有：有有效效率率、ADRADR率率、未未经经治治疗疗患者事故率、成本组成部分估计值及贴现率。患者事故率、成本组成部分估计值及贴现率。如如分分析析结结果果不不随随敏敏感感性性分分析析发发生生变变化化即即结结果果稳稳定定，可可信信度度高高；反反之之，可可信信度度低低。如如果果结结果果受受某某些些参参数数的的影影响响极极大大，在在可可能能的的情情况况下下应应该该收收集集更更多多的的数数据据进进行行这这些些参参数数的的测测定定，或或者者提提出出条条件件性的研究结果，仅供卫生决策者参考。性的研究结果，仅供卫生决策者参考。第三节第三节 成本效果分析的运用举例成本效果分析的运用举例 19931993年世界卫生组织和国际高血压学会年世界卫生组织和国际高血压学会(WHO/ISH)(WHO/ISH)建议高血压治疗中五类药物作为降压一建议高血压治疗中五类药物作为降压一线药物。目前临床上联合用药较多，最佳治疗方线药物。目前临床上联合用药较多，最佳治疗方案？最佳治疗方案，费用不一定最小，关键是费案？最佳治疗方案，费用不一定最小，关键是费用最合理。即使费用增加，能证明花费是值得的，用最合理。即使费用增加，能证明花费是值得的，就是最佳的药物治疗方案。就是最佳的药物治疗方案。五类降血压一线药物：五类降血压一线药物：（1 1）利尿剂）利尿剂 （2 2）-受体阻滞剂受体阻滞剂 （3 3）钙通道阻滞剂（）钙通道阻滞剂（CCBCCB）（4 4）血管紧张素转换酶抑制剂（）血管紧张素转换酶抑制剂（ACE-ACE-）（5 5）1 1-受体阻滞剂受体阻滞剂 利尿剂和利尿剂和-受体阻滞剂应用历史较长，而受体阻滞剂应用历史较长，而CCBCCB和和ACE-ACE-仅在仅在2020世纪世纪8080年代才开始用于临床。目前年代才开始用于临床。目前临床上多为联合用药临床上多为联合用药 。高血压高血压3 3种治疗方案的成本效果分析：种治疗方案的成本效果分析：沈阳药科大学学报沈阳药科大学学报20012001，1818（1 1）：）：61-6361-63选择了选择了3 3种临床上常用的治疗方案：种临床上常用的治疗方案：单用单用CCBCCB：硝苯地平：硝苯地平 CCB+ACE-CCB+ACE-：硝苯地平：硝苯地平 +卡托普利卡托普利 CCB+-CCB+-受体阻滞剂：硝苯地平受体阻滞剂：硝苯地平 +阿替洛尔阿替洛尔临床资料临床资料 ：查阅某医院：查阅某医院1995-19961995-1996年年326326份高血压份高血压患者的住院病历。剔除了因其它疾病进行手术和其患者的住院病历。剔除了因其它疾病进行手术和其它治疗方案病例以及重度高血压和并发其它严重疾它治疗方案病例以及重度高血压和并发其它严重疾病的患者（入选原则）。病的患者（入选原则）。方案方案：期高血压占期高血压占41%41%，期高血压为期高血压为59%59%。方案方案：期占期占38%38%，期占期占62%62%。方案方案：期占期占44%44%，期占期占56%56%。住院期间口服用药分别以上述住院期间口服用药分别以上述3 3种治疗方案为种治疗方案为主。并发症主要为冠心病和动脉粥样硬化。方案主。并发症主要为冠心病和动脉粥样硬化。方案有并发症的病人占有并发症的病人占81%81%，方案，方案有并发症的病人占有并发症的病人占78%78%，方案，方案有并发症的病人占有并发症的病人占75%75%。5050岁以上的病岁以上的病人占人占68%68%。表表1-1 临床相关资料临床相关资料 方案方案 病例数病例数 男男 女女 年龄（岁）年龄（岁）并发症（例数）并发症（例数）冠心病冠心病 动脉粥样硬化动脉粥样硬化 49 25 24 53.6610.17 25 15 41 23 18 55.058.73 18 14 40 26 14 48.1011.39 19 11 评价指标：评价指标：疗效指标：以住院期间服用药物后血压舒张压疗效指标：以住院期间服用药物后血压舒张压 （DBPDBP）降低的）降低的kPakPa数作为疗效标准。数作为疗效标准。成本指标：以每种方案病人平均每天住院的总成本指标：以每种方案病人平均每天住院的总 费用（元）为成本（直接医疗成本）计算。费用（元）为成本（直接医疗成本）计算。效果指标：舒张压降低效果指标：舒张压降低kPakPa数的平均值的成本效数的平均值的成本效果比。果比。成本效果比成本效果比 =每种方案患者治疗成本平均值每种方案患者治疗成本平均值每种每种治疗方案患者舒张压降低治疗方案患者舒张压降低kPakPa数平均值数平均值 临床疗效以病人住院时和治疗后出院时的血压舒张压临床疗效以病人住院时和治疗后出院时的血压舒张压（DBPDBP）降低的）降低的kPakPa数表示，取其平均值作为降压的效果指数表示，取其平均值作为降压的效果指标。并计算每天平均治疗费用（元）标。并计算每天平均治疗费用（元），每种方案病人平均，每种方案病人平均住院天数。结果见表。住院天数。结果见表。三种治三种治疗方案的方案的临床床疗效效 方案方案例数例数DBPDBP下降下降值kPakPa住院天数住院天数每天治每天治疗费用用 （元）（元）1 149492.382.381.261.2618.118.17.547.5471.2071.2041.0941.092 241412.412.411.571.5719.619.68.638.6375.2875.2834.7634.763 340402.362.361.401.4023.523.58.548.5498.2998.2950.9350.93 治疗方案成本用它的净成本治疗方案成本用它的净成本,以病人每天以病人每天平均治疗费用作为净成本平均治疗费用作为净成本,包括包括:治疗药物费用、治疗药物费用、辅助治疗药物费用、治疗及护理费用、床位费、辅助治疗药物费用、治疗及护理费用、床位费、化验费、特诊费、放射费以及其它费用。不包括化验费、特诊费、放射费以及其它费用。不包括病人住院期间误工损失、精神痛苦等间接成本和病人住院期间误工损失、精神痛苦等间接成本和隐性成本。三种治疗方案经过隐性成本。三种治疗方案经过t t-检验，每种方案检验，每种方案平均每天治疗费用没有显著性差异（平均每天治疗费用没有显著性差异（P P 0.050.05）。）。评价指标用成本效果比评价指标用成本效果比,本例采用每单位效果所本例采用每单位效果所花费的成本来表示，即每降低舒张压一个花费的成本来表示，即每降低舒张压一个kPakPa数所数所需花费的人民币。成本效果比越小，说明治疗方需花费的人民币。成本效果比越小，说明治疗方案越好。案越好。成本效果比计算结果成本效果比计算结果方案方案DBPDBP平均降低的平均降低的kPakPa数数 每天的治每天的治疗费用用（元）（元）成本效果比成本效果比(费用费用/kPa)1 12.382.3871.2071.2029.92 22.412.4175.2875.2831.23 32.362.3698.2998.2941.6单用硝苯地平，成本效果比最小，单用硝苯地平，成本效果比最小，属最佳治疗方案。属最佳治疗方案。高血压治疗效果与很多因素有关，如年龄、高血压治疗效果与很多因素有关，如年龄、高血压分期、合并其它疾病、精神因素等。临高血压分期、合并其它疾病、精神因素等。临床用药应根据病人病情、合并其它疾病的情况、床用药应根据病人病情、合并其它疾病的情况、用药后的副作用及对病人生活质量的影响等方用药后的副作用及对病人生活质量的影响等方面合理选择最佳治疗方案。面合理选择最佳治疗方案。在进行成本效果分析时应尽量平衡上述各在进行成本效果分析时应尽量平衡上述各因素，以减少对统计结果的影响。本例提供的因素，以减少对统计结果的影响。本例提供的例数相对较少，这些影响因素不能完全均衡，例数相对较少，这些影响因素不能完全均衡，可能给分析带来偏差。主要介绍药物经济学成可能给分析带来偏差。主要介绍药物经济学成本效果分析方法在临床治疗方案评价中的应用。本效果分析方法在临床治疗方案评价中的应用。第六章第六章 成本效用分析成本效用分析 第一节第一节 概述概述一、成本效用分析相关概念一、成本效用分析相关概念 1.1.生命质量和健康相关的生命质量生命质量和健康相关的生命质量 生生命命（活活）质质量量是是不不同同文文化化和和价价值值体体系系中中的的个个体体对对与与他他们们生生活活目目标标、期期望望、标标准准及及所所关关心心事事情的有关生活状态的体验。情的有关生活状态的体验。内内涵涵包包括括：生生理理健健康康：患患病病、慢慢性性症症状状、自自我我评评价价的的健健康康；社社会会健健康康：社社交交活活动动频频率率、社社会会参参与与程程度度；心心理理健健康康：焦焦虑虑、抑抑郁郁、认认知知、幸福感、满意程度。幸福感、满意程度。临临床床医医学学领领域域生生命命质质量量研研究究称称为为健健康康相相关关的的生命质量。生命质量。第六章第六章 成本效用分析成本效用分析第一节第一节 概述概述 一、成本效用分析相关概念一、成本效用分析相关概念2.2.效效用用和和健健康康效效用用 效效用用是是消消费费者者对对产产品品和和服服务务满满足足自自己己需需求求的的一一种种心心理理感感受受和和主主观观评评价价，或或某某种状况下的偏好，因而称为主观效用。种状况下的偏好，因而称为主观效用。健健康康效效用用指指卫卫生生干干预预措措施施满满足足人人们们对对一一种种特特定健康状况的期望和定健康状况的期望和/或偏好程度。或偏好程度。健健康康效效用用往往往往受受两两类类因因素素的的影影响响：一一是是使使用用药药物物后后的的临临床床客客观观指指标标，如如血血压压、呼呼吸吸、心心率率、血血细细胞胞计计数数等等，它它直直接接影影响响效效用用的的大大小小；另另一一是是使使用用药药物物后后，病病人人的的主主观观感感受受，如如症症状状减减轻轻、疼痛减轻、功能恢复、精神好转。疼痛减轻、功能恢复、精神好转。第六章第六章 成本效用分析成本效用分析第一节第一节 概述概述 一、成本效用分析相关概念一、成本效用分析相关概念3.3.健康效用指标健康效用指标 质质量量调调整整生生命命年年(quality quality adjusted adjusted life life years years QALY)QALY)指指疾疾病病或或伤伤残残造造成成生生活活痛痛苦苦相相比比较较完完全全健健康康地地生生活活会会让让人人感感觉觉活活过过1 1年年的的时时间间小小于于完完全全健健康康生生活活1 1年年的的时时间间，对对于于经经过过生生命命质质量量权权重重调调整后的生命年称之为质量调整生命年。整后的生命年称之为质量调整生命年。伤伤残残调调整整生生命命年年指指从从发发病病到到死死亡亡所所损损失失的的全全部部健健康康生生命命年年，包包括括疾疾病病死死亡亡生生命命损损失失年年和和疾疾病病伤残挽救生命年。伤残挽救生命年。第六章第六章 成本效用分析成本效用分析第一节第一节 概述概述 一、成本效用分析相关概念一、成本效用分析相关概念 4 4.成本效用分析成本效用分析:通过比较项目投入的成本通过比较项目投入的成本量和经质量调整的健康效益产出量来评价卫生项量和经质量调整的健康效益产出量来评价卫生项目或治疗措施的效率。成本效用分析的评价指标目或治疗措施的效率。成本效用分析的评价指标是成本效用比。是成本效用比。成本效用比（成本效用比（CURCUR）和增量成本效用比（和增量成本效用比（ICURICUR）：成本成本CUR=（单位：元单位：元/生活质量调整年）生活质量调整年）效用效用药物成本药物成本A药物成本药物成本BICUR=（单位：元单位：元/生活质量调整年）生活质量调整年）药物效用药物效用A药物效用药物效用B CURCUR值值越越大大表表示示方方案案的的效效用用越越低低；反反之之，CURCUR值值越越小小，表表示示方方案案的的效效用用越越大大。但但是是，在在很很多多情情况况下下，如如不不采采用用增增量量成成本本效效用用分分析析或或考考虑虑空空白白方方案案就进行决策，有时会产生误导。就进行决策，有时会产生误导。二、成本效用分析的特点二、成本效用分析的特点1.1.效用的量度单位利于不同卫生干预方案的比较效用的量度单位利于不同卫生干预方案的比较 成成本本效效用用分分析析使使用用人人工工计计量量单单位位QALYs,QALYs,把把死死亡亡率率、发发病病率率、偏偏好好等等结结合合成成一一个个综综合合指指数数，而而且且将将不不同同的的健健康康改改善善结结果果统统一一到到一一个个度度量量单单位位。R R如如可可以以评评价价卫卫生生资资源源投投入入到到抗抗肿肿瘤瘤或或类类风风湿湿预预防防等不相关干预措施的比较。等不相关干预措施的比较。二、成本效用分析的特点二、成本效用分析的特点 2.2.效效用用对对量量和和质质的的统统一一性性可可综综合合反反映映患患者者的的健健康康状状况况：人人们们关关心心疾疾病病或或伤伤残残对对生生命命质质量量的的影影响响，以以及及治治疗疗对对生生命命质质量量的的效效果果和和后后果果，即即考考虑虑三三个个基基本本问问题题：疾疾病病或或者者对对它它的的治治疗疗是是否否会会缩缩短短病病人人生生命命；疾疾病病症症状状或或者者对对它它的的治治疗疗是是否否使使病病人人生生活活不不称称心心，这这种种不不称称心心的的程程度度有有多多大大；作作用用持持续续时时间间，即即损损失失的的生生命命是是多多少少年年，或或降降低低的生活质量持续多长时间。的生活质量持续多长时间。3.3.对生命质量的测量决定了效用的评价的多对生命质量的测量决定了效用的评价的多维性：一般包括的维度有身体功能、角色功能和维性：一般包括的维度有身体功能、角色功能和精神健康。不同的维度既可用来记录治疗的效果，精神健康。不同的维度既可用来记录治疗的效果，也可用来记录治疗的不良反应。也可用来记录治疗的不良反应。第二节第二节 生命质量的评价生命质量的评价 成成本本效效用用分分析析的的关关键键是是生生命命质质量量的的效效用用评评价价多采用心理学的方法，如访谈、问卷或量表等。多采用心理学的方法，如访谈、问卷或量表等。一、生命质量量表的类型一、生命质量量表的类型1 1.通通用用量量表表：测测定定普普通通人人群群的的健健康康状状况况。国国内内外外文献报道常用量表见文献报道常用量表见106106页。页。2.2.疾病专用量表：适用特殊疾病或特定人群。疾病专用量表：适用特殊疾病或特定人群。量量表表是是由由若若干干个个反反映映生生命命质质量量各各方方面面状状态态的的条目、条目的评分及其权数等组成。条目、条目的评分及其权数等组成。第二节第二节 生命质量的评价生命质量的评价二、生命质量量表的设计二、生命质量量表的设计1 1.量表的内容量表的内容2.2.量表的条目确定量表的条目确定:条目选择、评分范围、权重条目选择、评分范围、权重3.3.指标量值的确定：是否计分法（是、否）、等指标量值的确定：是否计分法（是、否）、等 级打分法（分类打分法）、线型评分法级打分法（分类打分法）、线型评分法4.4.量表的信度和效度评价：可靠性、有效性、敏量表的信度和效度评价：可靠性、有效性、敏 感性、可行性感性、可行性第三节第三节 健康效用的测量健康效用的测量一、效用值的测量一、效用值的测量1.1.等等级级评评分分法法（rating rating scales,RSscales,RS）要要求求被被测测者者在在线线段段或或条条尺尺上上标标示示位位置置用用以以代代表表他他对对生生命命质质量量的的满满意意度度，依依据据标标示示的的位位置置可可确确定定其其生生命命质质量量的的效效用用值值。在在一一条条长长100100厘厘米米或或1010厘厘米米的的直直线线上上，两两端端分分别别标标有有“最最坏坏”和和“最最好好”的的两两个个终终极极的的尺尺度度，端端点点分分别别赋赋值值“0 0”和和“100100”或或“1010”，比比如如标标有有死死亡亡和和完完全全健健康康，要要求求答答卷卷者者在在直直线线上上最能说明某个健康状况的位置上选择一个分值。最能说明某个健康状况的位置上选择一个分值。见见113113页页 EQ-5DEQ-5D量表。量表。评评分分法法对对表表达达答答卷卷者者的的偏偏好好提提供供了了有有意意义义的的尺尺度度。评评分分法法直直观观、简简便便、易易行行，但但评评价价的的分分值值仅仅依依靠靠个个人人判判断断得得出出，精精确确度度较较低低，提提供供信信息息广广度度有有限限，但但是是如如果果实实际际应应用用中中答答卷卷者者能能较较好好地地理理解解该该方方法法的的适适用用性性及及终终点点的的意义，可减少偏差，获得满意的结果。意义，可减少偏差，获得满意的结果。第三节第三节 健康效用的测量健康效用的测量一、效用值的测量一、效用值的测量2.2.量量值值估估计计法法（magnitude magnitude estimation,MEestimation,ME）:让让答答卷卷者者比比较较两两种种状状态态或或效效用用的的优优劣劣，必必须须标标明明一一个个状状态态比比另另一一状状态态差差多多少少。在在量量值值估估计计中中，先先选选择择一一种种特特定定的的标标准准状状态态，指指定定一一个个特特殊殊的的数数值值，然后，对其他状态相对于标准来打分。然后，对其他状态相对于标准来打分。该该方方法法提提供供了了一一种种直直接接的的主主观观比比值值估估计计。也也有有人人认认为为该该方方法法不不是是基基于于任任何何特特定定的的度度量量理理论论，只只是是通通过过表表面面的的有有效效性性而而取取得得的的，而而且且，对对数数值值的的意意义义提提出出质质疑疑。因因为为数数值值与与任任何何决决策策过过程程没没有有直接联系。直接联系。第三节第三节 健康效用的测量健康效用的测量一、效用值的测量一、效用值的测量3.3.标准博弈法标准博弈法（standard gamble,SGstandard gamble,SG）该法是该法是答卷者在某种结果和概率之间进行选择答卷者在某种结果和概率之间进行选择,即在打即在打赌和一个确定结果之间作出选择。要准确使用标赌和一个确定结果之间作出选择。要准确使用标准博弈法，答卷者应具有概率方面知识。该法能准博弈法，答卷者应具有概率方面知识。该法能更明确地考虑不确定条件下的决策。更明确地考虑不确定条件下的决策。即即在两种备选方案之间作出选择，在两种备选方案之间作出选择，A A方案即在已方案即在已确定的某种健康状态（一种慢性疾病状况下，如残确定的某种健康状态（一种慢性疾病状况下，如残疾状态）疾状态）i i生活；生活；B B方案是对一种新治疗方案博弈方案是对一种新治疗方案博弈（打赌）。因新治疗方案结果不确定，存在两种可（打赌）。因新治疗方案结果不确定，存在两种可能，一是治疗成功，病人康复并生存一定年限，概能，一是治疗成功，病人康复并生存一定年限，概率为率为P P；另一是治疗失败，病人立即死亡，概率为；另一是治疗失败，病人立即死亡，概率为（1-1-P P）。）。概率概率P P的变化将在答卷者认为选择的变化将在答卷者认为选择A A和选择和选择B B之间没有差别时停止，此时得到的之间没有差别时停止，此时得到的P P值即为值即为i i状态下状态下的期望值。例如，一答卷者在的期望值。例如，一答卷者在P=0.65P=0.65时认为选择时认为选择A A和和选择选择B B没有差别，那么健康状态没有差别，那么健康状态i i的效用就是的效用就是0.650.65。标准博弈法曾被认为是测量健康状态的标准博弈法曾被认为是测量健康状态的“金标准金标准”，得到的效用值是最精确的。但该法操作繁琐，应，得到的效用值是最精确的。但该法操作繁琐，应答者一般难于理解，漏答率高。答者一般难于理解，漏答率高。第三节第三节 健康效用的测量健康效用的测量一、效用值的测量一、效用值的测量4.4.时时间间权权衡衡法法(time time trade-off,trade-off,TTO)TTO)：可可作作为为标标准准博博弈弈法法的的替替代代方方法法，要要求求被被测测者者在在两两种种确确定定的的备备选选方方案案中中作作出出选选择择，要要回回答答的的问问题题是是与与一一种种长长期期处处于于不不健健康康状状态态相相比比，愿愿意意放放弃弃多多少少生生存存时时间以换取一定生存年数的健康状态。间以换取一定生存年数的健康状态。要要求求被被测测者者作作出出选选择择:是是以以慢慢性性疾疾病病状状态态i i生生存存t t年年（即即该该病病的的期期望望寿寿命命），还还是是以以完完全全健健康康状状态态生生存存x x年年（x xt t）。不不断断改改变变时时间间x x，直直到到答答卷卷者者在在这这两两种种选选择择之之间间没没有有差差异异时时为为止止。这这时时状状态态i i的的偏偏好好值值由由公公式式h hi i=x/t=x/t计计算算。例例如如，一一个个答答卷卷者者可可能能把把坐坐轮轮椅椅生生存存2 2年年和和1 1年年内内完完全全健健康康状状态态打打分分相相等等。那那么么h hi i=1/2=0.5=1/2=0.5。时时间间权权衡衡法法由由于于给给出出了了在在完完全全健健康康状状态态下下生生存存的的时时间间，换换言言之之，它它折折算算了了不不同同的的健健康康状状态态，使使生生存存时时间间和和其其价价值值综综合合在在一一个个单单一一的的指指标标中中。这这样样，它它似似乎乎与与生生活活质质量量调调整整年年的的概概念念更更为为相相符符，更更易被人们接受。易被人们接受。二、效用值的计算二、效用值的计算1.1.获得生命质量调整年数（获得生命质量调整年数（QALYsQALYs）QALYs(QALYs(曲线下面积曲线下面积)=)=效用值效用值生命年数生命年数 生命质量生命质量(用健康效用指数表示用健康效用指数表示)无病按无病按C C曲曲 线退化，线退化，A A和和B B经过卫生干预，经过卫生干预，B B 更有效，划线部分即更有效，划线部分即 获得获得QALYsQALYs。生命生命质量质量1.00生存年数生存年数死亡死亡A死亡死亡B无疾而终无疾而终ABC健健康康效效用用值值 实施卫生干预措施后获得的生命质量调整实施卫生干预措施后获得的生命质量调整年数计算公式：年数计算公式：QALYs=QALYs=健康改进的生命质量效用值健康改进的生命质量效用值健康改进健康改进维持时间维持时间改进的人数改进的人数2.2.方案效用的计算方案效用的计算 如某治疗方案如某治疗方案A A可延长某患者可延长某患者5 5年期望寿命，年期望寿命，该期望时间内患者的效用值为该期望时间内患者的效用值为0.80.8，药物治疗成，药物治疗成本本5000050000美元；另一方案美元；另一方案B B可延长某患者可延长某患者1010年期年期望寿命，该期望时间内患者的效用值为望寿命，该期望时间内患者的效用值为0.30.3，药，药物治疗成本物治疗成本4000040000美元。美元。如成本效果分析以期望寿命为结果指标，如成本效果分析以期望寿命为结果指标，则则B B优于优于A A。(A50000/5=10000 B40000/10=4000)(A50000/5=10000 B40000/10=4000)成本效用分析：成本效用分析：A A ：0.8 0.8 5=4 QALYs 5=4 QALYs B B :0.30.310=3 QALYs10=3 QALYs A:A:成本效用比成本效用比=50000/4=12500=50000/4=12500 B B：成本效用比：成本效用比=40000/3=13333=40000/3=13333 A A优于优于B B 。成本效用分析是药物经济学中最难的且也成本效用分析是药物经济学中最难的且也是最佳的一种评价方法。是最佳的一种评价方法。效用的评价方法可操作性差，内涵广泛，效用的评价方法可操作性差，内涵广泛，导致其效用测量不能像临床指标那样精确，给实导致其效用测量不能像临床指标那样精确，给实际应用带来较大困难。但在结果的评价上比其他际应用带来较大困难。但在结果的评价上比其他药物经济学方法更全面、更真实地反映了成本与药物经济学方法更全面、更真实地反映了成本与结果之间的关系而更具现实意义，符合卫生和药结果之间的关系而更具现实意义，符合卫生和药学保健的要求，因而近年来越来越受到研究者的学保健的要求，因而近年来越来越受到研究者的重视。重视。第四节第四节 成本效用分析原则和实例（自学）成本效用分析原则和实例（自学）