专题讲座资料2022年干细胞与组织工程重大项目课题申请指引

附件1：863计划生物和医药技术领域“干细胞与组织工程”重大项目课题申请指南一、指南说明“十一五”期间，本重大项目以替代、修复或再造人体各种组织器官的“再生医学”为主线，以干细胞与克隆技术、组织工程技术、组织器官代用品和再生医学相关评价体系为重点，利用多学科、多技术交叉合作的关键技术和资源平台，建立具有一定规模的高水平研究、生产和应用基地，形成我国再生医学工程研究开发技术体系，研制具有自主知识产权的系列干细胞与组织工程产品及代用品，建立、完善和细化相应的技术标准、准入规范和相关伦理学指导原则，培育和带动新兴产业，加快实现部分干细胞、组织工程产品和组织器官代用品的产业化，从而使我国再生医学研究和应用的整体水平进入世界先进行列，部分关键技术和产品达到国际领先水平。本重大项目的任务分解及主要任务指标为：完成1-2种重要退行性疾病的治疗性克隆临床前研究，力争获得第一个治疗性克隆的临床批文；完成3-5种重要疾病干细胞治疗的临床前研究，获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1-2种治疗技术或产品完成临床试验，获得相应证书；初步建立12个国家级人类（疾病）胚胎干细胞库，建立干细胞库有关的硬件标准和管理规范；4-6种具有自主知识产权的系列组织工程产品获得SFDA临床批文，力争2-3项完成临床试验并获得许可证；开发3-5项具有自主知识产权的新型组织器官代用品，力争获得生产许可证；建立3-5种针对干细胞和组织工程应用的灵长类动物疾病与评价模型；申请专利200项左右，其中10项左右为国际PCT专利，力争10%获得授权。上述任务分解除个别保密课题外，所有课题均通过公开发布课题申请指南落实任务。此次发布的是本重大项目课题申请指南，拟安排的主要内容包括干细胞与治疗性克隆、组织工程技术与产品研制、组织器官代用品研发及灵长类动物疾病与评价模型等，拟支持的经费为2亿元人民币。课题支持强度依据所承担任务和完成指标而定，课题支持年限为5年，但依据中期评估进行滚动支持。二、指南内容课题1、帕金森病或卢迦雷氏病的治疗性克隆研究与应用研究目标：完成治疗性克隆技术及治疗性克隆干细胞的临床前研究及有效性和安全性评价，向SFDA申报临床批文，争取在治疗性克隆领域有所突破。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。主要研究内容及考核指标：针对帕金森病或卢迦雷氏病等神经系统退行性疾病，建立治疗性克隆胚胎干细胞系，建立治疗性克隆临床应用评价体系和相关检测手段，完成治疗性克隆技术及治疗性克隆干细胞的有效性和安全性评价等临床前研究，申报SFDA临床批文，争取率先将12种治疗性克隆技术应用到临床。申请30项左右国家专利及部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1500万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。课题2、我国人类（疾病）胚胎干细胞库的建立与应用研究目标：有计划、有组织、有目标、有分工地利用好、保护好我国的遗传资源，尤其是对再生医学和新药开发具有重要意义的遗传疾病资源的开发和保护，力争成为国际胚胎干细胞库的重要组成部分，通过资源获得效益和未来的发展。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和我国干细胞研究资源优势的重要体现。主要研究内容及考核指标：通过治疗性克隆的研究，使人类克隆胚胎的活化率、卵裂率和囊胚发育率得到明显提高，力争达到世界领先水平；初步建立12个种类最多的人（疾病）胚胎干细胞库，包括用于治疗性克隆的患者来源核移植胚胎干细胞库，建立干细胞库有关硬件和软件标准。申请1020项国家专利，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1500万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。课题3、心血管疾病干细胞临床治疗技术与产品的研发研究目标：针对心血管疾病干细胞治疗中的关键技术问题，建立相关干细胞分离、培养、鉴定、定向诱导分化，以及有效性、安全性、可控性评价等技术平台，注重用于心血管疾病治疗的干细胞产品和临床治疗方法，使心血管疾病治疗的干细胞研究及其临床应用进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。主要研究内容及考核指标：围绕心血管疾病干细胞治疗的关键技术问题，开展相关干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，研制用于心血管疾病治疗的干细胞产品，完成1-2种心血管疾病干细胞治疗产品或临床病例，并获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1种治疗技术或产品完成临床试验，获得相应证书。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1200万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。课题4、肝脏疾病干细胞临床治疗技术与产品的研发研究目标：针对肝脏疾病干细胞治疗的有效性和安全性等核心技术问题，建立相关干细胞分离、培养、扩增、定向诱导分化、功能鉴定，以及有效性、安全性、可控性评价等技术平台，研制用于肝脏疾病治疗的干细胞产品，在肝脏疾病治疗的干细胞研究及其临床应用领域达到国际先进水平，部分技术与产品达到国际领先。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。主要研究内容及考核指标：围绕肝脏疾病干细胞治疗的有效性和安全性等关键技术问题，开展人胚胎干细胞和成体干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，利用干细胞定向培育出肝脏等组织细胞，研制用于肝脏疾病治疗的干细胞产品，完成1-2种用于肝脏疾病治疗的干细胞技术和产品的临床前研究，并获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1种治疗技术或产品完成临床试验，获得相应证书。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1000万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。课题5、恶性血液病与造血损伤的干细胞临床治疗技术与产品研发研究目标：针对恶性血液病及肿瘤放化疗所致的造血损伤，建立相关干细胞分离、培养、鉴定、定向诱导分化，以及有效性、安全性、可控性评价等技术平台，研制用于恶性血液病及肿瘤放化疗所致造血损伤的干细胞治疗产品，使恶性血液病与造血损伤的干细胞治疗研究及其临床应用保持国际先进水平，部分技术与产品达到国际领先。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。主要研究内容及考核指标：围绕恶性血液病与造血损伤干细胞治疗的关键技术问题，开展相关干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，利用干细胞定向培育出造血细胞、造血支持细胞等，研制用于恶性血液病与肿瘤放化疗所致造血损伤的治疗性干细胞产品，完成1-2种恶性血液病与造血损伤的干细胞治疗技术和产品的临床前研究，并获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1种治疗技术或产品完成临床试验，获得相应证书。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。对“十五”期间已经获得SFDA临床批文的技术和产品继续择优给予支持，加快其临床试验进度和推广应用，课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1000万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。课题6、用于糖尿病临床治疗的干细胞技术与产品研发研究目标：针对糖尿病干细胞治疗的关键技术问题，建立相关干细胞分离、培养、鉴定、定向诱导分化，以及有效性、安全性、可控性评价等技术平台，研制用于糖尿病治疗的干细胞产品，使糖尿病的干细胞治疗研究及其临床应用达到国际先进水平。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。主要研究内容及考核指标：围绕糖尿病干细胞治疗的关键技术问题，开展相关干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，利用干细胞定向培育出功能性胰岛细胞等，研制用于糖尿病治疗的干细胞产品，完成1-2种糖尿病干细胞治疗技术和产品的临床前研究，力争获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1种治疗技术或产品完成临床试验。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1000万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。课题7、神经系统疾病与损伤临床治疗的干细胞技术与产品研发研究目标：针对神经系统疾病与损伤的干细胞治疗的关键技术问题，建立相关干细胞分离、培养、鉴定、定向诱导分化，以及有效性、安全性、可控性评价等技术平台，研制用于神经系统疾病与损伤治疗的干细胞产品，使神经系统疾病与损伤的干细胞治疗研究及其临床应用达到国际先进水平。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。主要研究内容及考核指标：围绕神经系统疾病与损伤的干细胞治疗的关键技术问题，开展相关干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，利用干细胞定向培育出多种功能性神经细胞等，研制用于神经系统疾病与损伤治疗的干细胞产品，完成1-2种神经系统疾病与损伤的干细胞治疗技术和产品的临床前研究，并获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1种治疗技术或产品完成临床试验。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1000万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。课题8、组织工程皮肤的研制与应用研究目标：开展组织工程皮肤的研制与规模化生产，完成系列组织工程皮肤的临床前研究，研制组织工程皮肤产品，使产品系列化、市场化，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，以创新的机制加快成果产业化，使组织工程皮肤的研究与应用进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对皮肤组织的缺损和功能障碍，继续以种子细胞、生物材料、组织构建等为组织工程皮肤的攻关重点，开展组织工程皮肤的研究与规模化生产，使产品系列化、市场化。完成1-2种具有自主知识产权的组织工程皮肤的临床前研究，并获得SFDA临床批文，12项产品完成临床试验并获得许可证。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为800万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题9、组织工程骨的研制与应用研究目标：重点开展组织工程骨的关键技术与产品研制，完成组织工程骨的临床前研究，研制组织工程骨产品，强调应用和产业化导向，突出企业参与或牵头，使我国组织工程骨的研究与应用进入世界先进行列，部分技术达到国际领先。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对骨组织的缺损和功能障碍，以干细胞等种子细胞、生物材料、组织构建等为组织工程骨的攻关重点，重点开展组织工程骨的研制与规模化生产。完成1-2项具有自主知识产权的组织工程骨的临床前研究，并获得SFDA临床批文，1-2项产品完成临床试验并获得许可证。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为800万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题10、组织工程软骨的研制与应用研究目标：重点开展组织工程软骨的研制与规模化生产，完成组织工程软骨的临床前研究，研制组织工程软骨产品，强调应用和产业化导向，使我国组织工程软骨的研究进入世界先进行列，部分关键技术达到世界领先水平。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对软骨组织的缺损和功能障碍，以种子细胞、生物材料、组织构建等为组织工程软骨的攻关重点，开展组织工程软骨的研制与规模化生产，完成1-2种具有自主知识产权的组织工程软骨的临床前研究，并获得SFDA临床批文，12项产品完成临床试验并获得许可证。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为700万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题11、组织工程肌腱的研制与应用研究目标：重点开展组织工程肌腱的构建技术与产品研究，完成组织工程肌腱的临床前研究，研制组织工程肌腱，强调应用和产业化导向，使我国组织工程肌腱研制的关键技术进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对肌腱组织的缺损和功能障碍，以种子细胞、组织构建等为组织工程肌腱的攻关重点，开展组织工程肌腱关键技术和产品的研制，完成12种具有自主知识产权的组织工程肌腱的临床前研究，获得SFDA临床批文，进入临床试验。申请1012项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为700万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题12、组织工程神经及其支架材料的研制与应用研究目标：重点开展组织工程神经构建、再生及其相关支架材料的研制，完成组织工程神经及其支架材料的临床前研究，研制组织工程神经产品，强调应用和产业化导向，使我国组织工程神经修复技术和产品的研究进入世界先进行列，部分技术达到世界领先。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对外周神经和脊髓组织的缺损和功能障碍，以干细胞等种子细胞、生物材料、神经再生修复等为组织工程神经的攻关重点，开展组织工程神经及其支架材料的研究与规模化生产，使产品系列化、市场化。2-3种具有自主知识产权的系列组织神经及其支架产品获得SFDA临床批文，1-2项完成临床试验并获得许可证。申请1215项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为700万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题13、组织工程角膜的研制与应用研究目标：重点开展组织工程角膜构建的关键技术和产品研发，完成组织工程角膜的临床前研究，研制组织工程角膜产品，强调应用和产业化导向，使我国组织工程角膜的研究和应用进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对角膜组织的缺损和功能障碍，继续以干细胞等种子细胞、生物材料、角膜组织构建等为组织工程角膜的攻关重点，开展组织工程角膜的研制，完成12种具有自主知识产权的组织工程角膜产品的临床前研究，获得SFDA临床批文，力争1项产品完成临床试验并获得许可证。申请1012项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为700万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题14、组织工程肌性管腔类组织的研制与应用研究目标：重点开展肌性管腔类组织的组织工程技术研究与产品研制，完成肌性管腔类组织工程产品的临床前研究，研制组织工程化肌性管腔类组织，强调应用和产业化导向，使我国肌性管腔类组织工程技术和产品的研究进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对肌性管腔类组织的缺损和功能障碍，以干细胞等种子细胞、生物材料、肌性管腔类组织构建等为组织工程化肌性管腔类组织的攻关重点，研制组织工程化肌性管腔类组织，完成12项具有自主知识产权的肌性管腔类组织工程产品的临床前研究，获得SFDA临床批文，进入临床试验。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为700万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题15、新型生物人工肝的研制与应用研究目标：针对重症肝脏疾病，开发具有自主知识产权的新型生物人工肝，获得临床批文及生产许可证。强调应用和产业化导向，突出企业参与或牵头，使我国生物人工肝的研发和应用进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对重症肝脏疾病，重点开展新型生物人工肝的研制与应用，完成12项具有自主知识产权、符合生物安全要求的生物人工肝的临床前研究，获得临床应用批文及生产许可证。申请1015项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为700万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题16、新型人工关节的研制与应用研究目标：针对关节损伤等重要疾病，开发具有自主知识产权的系列新型人工关节，获得临床批文及生产许可证。强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，以创新的机制加快成果产业化，使我国人工关节的研发和产业化进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对关节损伤等重要疾病，开展系列新型人工关节等的研制，完成12项具有自主知识产权的新型人工关节的临床前研究，获得临床应用批文及生产许可证。申请1012项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为700万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题17、新型人工心脏瓣膜的研制与应用研究目标：针对心脏瓣膜缺损等重要疾病，开发具有自主知识产权的新型人工心脏瓣膜，获得临床批文及生产许可证。强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，使我国人工心脏瓣膜的研发和产业化进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。主要研究内容及考核指标：针对心脏瓣膜缺损等重要疾病，开展新型人工心脏瓣膜的研制，完成12项具有自主知识产权的新型人工心脏瓣膜的临床前研究，获得临床应用批文及生产许可证。申请1012项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为700万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题18、灵长类动物模型与安全性评价的研究与应用研究目标：针对胚胎干细胞和治疗性克隆临床前评价模型的技术难点，依托我国的资源和技术优势，建立针对干细胞和组织工程应用的灵长类动物疾病模型与评价标准，提供灵长类动物评价实验服务，通过灵长类动物安全评价模型的研发，推动我国干细胞和组织工程技术走向临床。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和我国胚胎干细胞与治疗性克隆临床前研究资源优势的重要体现。主要研究内容及考核指标：针对胚胎干细胞和治疗性克隆临床前评价模型的技术难点，依托12个符合国际标准的灵长类动物试验基地，建立相关的灵长类动物实验标准程序（SOP）；建立35种为干细胞治疗和组织工程应用的帕金森病、老年性痴呆、糖尿病、神经损伤等疾病动物模型；提供灵长类动物评价实验服务，完成12个治疗性克隆方案的灵长类动物试验。申请2030项国家专利和部分PCT，力争10获得授权。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1800万元人民币。作为技术与共性平台类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与评价模型的成熟程度，服务性的平台技术应突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。课题19、干细胞与组织工程技术标准研究研究目标：针对干细胞与组织工程技术和产品相关标准、临床准入制度、伦理准则等相对滞后的瓶颈问题，完善和细化相应的标准及伦理指导原则，推动干细胞与组织工程健康有序、安全快速的发展。此课题是重大项目总体目标顺利实现的重要限制性因素和组成部分，也是我国干细胞与组织工程研究与应用得以安全、健康及可持续发展的重要保证。主要研究内容及考核指标：针对干细胞与组织工程技术和产品相关标准、临床准入制度、伦理准则等相对滞后的瓶颈问题，完善和细化相关伦理指导原则，建立、完善和细化810项相应的产品标准、技术规范、工艺质量、生物安全标准、临床准入及有效性与安全性评价标准等。课题支持年限：五年。课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为400万元人民币。作为标准、伦理及共性技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。三、注意事项1课题申请单位应具有相关工作基础和相应的资质；突出企业参与及产业化的课题，要求合作或牵头企业有一定比例的经费匹配；如果联合申请，申请单位与协作单位之间的分工要明确，协作单位原则上不超过3家；部分资源类和共性服务平台类课题应作为开放性共性技术服务平台。2课题负责人应具有相关工作基础和积累，研发的相关技术和产品应具有自主知识产权和创新性，严格遵守相关管理规定及伦理指导原则，原则上年龄不超过55岁。