初见真实世界研究

单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,2011/2/26,#,初见真实世界研究,首都医科大学从属北京佑安医院,肝病免疫科,陈杰,初见真实世界研究,第1页,真实世界研究初印象,1,定义,2,特点,3 RWS,与,RCT,4,优与劣,5,应用,初见真实世界研究,第2页,定义,真实,世界研究,（,Real,world study,）,，,指在,真实,临床、小区或家庭环境下获取各种数据，从而,评价,某种治疗办法对患者健康真实影响,研究。,真实,世界证据与其它证据本质区分不在于研究,方法和,试验设计，而在于获取数据环境，即真实世界,研究,数据起源于医疗机构、家庭和小区，而非存在,很多,严格限制科研,场所,。,Sherman R E,Anderson S A,Dal Pan G J,et al.Real-World Evidence-What Is It and What Can It Tell Us?J.N Engl J Med,375(23):2293-2297.,初见真实世界研究,第3页,特点,.,数据,起源,：,广泛,包含,除传统临床试验以外相关医疗数据，,如医疗,健康统计、医疗保障数据、医疗产品及疾病,注册登记等,2.,研究设计,真实世界研究并不是一个,独立,、新研究方法，而是包含各种不一样类型,研究设计,2.1,观察性真实世界,研究,描述性,研究：病例,个案汇报、病例系列、横断面,研究,分析,性,研究：队列,研究、注册,研究,、巢式病例对照研究、,病例对照研究,改良,设计方案：续断,性,时间序列,钠,-,葡萄糖,共转运,体,-2,抑制剂,(,SGLT-2i,),对,2,型糖尿病并发冠心病患者心血管保护作用,2.2,试验性（,干预,性）真实世界,研究：,Kosiborod M,，,Cavender MAJ Fu AZ,，,et a1,Lower risk of heart failure and death in patients initiated on sodium-glucose cotransporter,初见真实世界研究,第4页,实效性或,实用性,随机对照试验,（）,在真实世界条件下开展干预,性研究,，常见方式是对临床已使用不一样干预办法,进行,随机分组，在尽可能贴近临床实际情况下对患者,进行,干预和随访，并针对患者、临床医生或医疗卫生,决议者,有主要价值结局进行评价。在,设计中,，尽管使用了随机伎俩，但患者在研究中所处,环境,、干预办法实施和随访过程、数据和结局搜集,方式,等都是在尽可能贴近真实条件下,进行,脊髓灰质炎,Salk,疫苗现场试验,唐立,康德英,喻佳洁,等,.,实效性随机对照试验,:,真实世界研究主要设计,J.,中国循证医学杂志,(9):999-1004.,herman RE,，,Anderson SA,，,Dal Pan GJ,，,et a1,Realworld evidence,一,-What is it and what can it tell usJ,N EnglJ Med,，,，,375(23),：,2293,2297,初见真实世界研究,第5页,RWS,与,RCT,初见真实世界研究,第6页,优与劣,优点：,（,）真实世界研究关注实际疗效或,“效果”,（,）样本量通常较大，利于处理,罕见,疾病和事件相关问题，利于评价不一样人群,之间干预,效果差异（亚组分析）,；,（,）可利用已经有,电子,病历、医保,数据等,，实现快速设计与搜集大样本数据、统计效能,不但高；对,更有广泛临床意义结局,指标，如治愈率进行评价；评价,取得结果,投入,（）干预办法符合临床实际、临床实践环境，无盲,法，无抚慰剂，轻易被研究对象接收，较轻易经过伦,理审查，成本,-,效益更优,；,（,5,）,最主要是，真实,世界研究,提供了传统 无法提供证据，包含真实,环境,下干预办法疗效、长久用药安全性、依从性等,初见真实世界研究,第7页,优与劣,缺点,（）设计,不足,研究,对象纳入限制较少，人群异质性较大,，基线,特征和其它影响,疗效与,预后原因在比较组间,不均衡性,，可造成结果偏倚,；,即使,采取复杂统计学,方法降低,这些混杂原因影响，但,这种分析,方法也仅能处理已知混杂原因，无法处理,未知,混杂原因,。,（,）数据准确性、完整性,初见真实世界研究,第8页,应用,梁立荣,.,真实世界研究是与非,J.,中华结核和呼吸杂志,41(5):323-326.,初见真实世界研究,第9页,中国临床医学真实世界研究施行,规范介绍,1.RWS,意义,2.,RWS,研究,类型,3.,RWS,实施,4.,小结,中国临床医学真实世界研究施行规范教授委员会,.,中国临床医学真实世界研究施行规范,J.,解放军医学杂志,43(1):1-6.,初见真实世界研究,第10页,RWS,实施,1,RWS,样本量,计算,2,RWS,伦理,评定,3,RWS,患者随访,管理,4,RWS,数据管理,CFDA,年颁布,临床试验数据管理,工作,技术指南,临床试验数据标准化：本规范提议采取临床数据交换标准协会,(Clinical Data Interchange StandardsConsortium,，,CDISC),标准进行数据规范，提议依照,MedDRA,，世界卫生组织药品词典，,WHOART,术语集等进行数据标准化。,数据管理工作流程,5 RWS,数据分析,6,RWS,研究质量控制,初见真实世界研究,第11页,真实世界研究标准：,RECORD,清单和,GRACE,清单解读,RECORD,清单：,观察性流行病学研究汇报,规,范,STROBE,扩展板“,RECORD,申明,”,即,“常规,医疗,数据研究汇报规范,申明,RECORD,年,10,月,常规,医疗数据是指“无特定预先研究问题设计地采集,数据”,RECORD,申明主要关注,3,个方面内容,：数据库,特征；诊疗编码验证、暴露和结局识别规则；,每,条数据统计链接方法,廖星,章轶立,谢雁鸣,.,真实世界研究标准,:RECORD,清单和,GRACE,清单解读,J.,中国中药杂志,40(24):4734-4738.,初见真实世界研究,第12页,使用常规搜集卫生数据开展观察性研究汇报规范,-RECORD,规范,聂晓路,彭晓霞,.,使用常规搜集卫生数据开展观察性研究汇报规范,-RECORD,规范,J.,中国循证医学杂志,(4):475-487.,初见真实世界研究,第13页,使用常规搜集卫生数据开展观察性研究汇报规范,-RECORD,规范,初见真实世界研究,第14页,举例,RECORD 1.1,：在题目或摘要中明确使用,数据类型,。可能话，应包含所使用数据库名称。,RECORD 1.2,：如需要，应在题目或摘要中汇报,研究,发生地理位置和时间窗,。,RECORD,1.3,：,假如研究,实施了数据库链接，应在题目或摘要中,给予清楚,阐述。,实例,“,年结肠镜检验后穿孔和出,血：基于法国综合健康保险数据（,SNIIRAM,）,”,。,“荷兰医院标准化死亡率（,HSMR,）方法和心脏,外科手术：使用医院管理数据为基准国家队列,与临床数据库比较”,Eric I Benchimol,，,Liam Smeeth,Astrid Guttmann,et,a1,The,reporting of studies conducted using observational,routinelycollected health,data(RECORD)statement.,PLOS,Med,，,，,doi,：,10,1371,journa1,pmed,1001885,初见真实世界研究,第15页,GRACE,清单,GRACE,清单：好,比较效益研究,准则,年,GRACE,准则提出,主要内容是关于观察性研究准则，比如大样本贴近,真实世界,队列研究,。,与,STROBE,等规范关注观察性研究,汇报过程,不一样，,GRACE,意在评价比较效益研究领域中观察性,研究,质量,。,3,组,问题：,是否,在实施前已经详细制订了研究计划,?,研究,执行,，分析,和汇报是否从好临床实践出发，汇报是否足够,详细,能够用来准确评价和重复,?,CER,结果解释对研究,人群,来说能有多大程度真实有效,?,初见真实世界研究,第16页,GRACE,清单,初见真实世界研究,第17页,GRACE,清单,初见真实世界研究,第18页,THANK YOU,初见真实世界研究,第19页,