心血管病的基因治疗ppt课件

心血管病的基因治疗心血管病的基因治疗1心血管病的基因治疗心血管病的基因治疗13 GREAT PROJECTSAPOLLO PROJECTMANHATTAN PROJECTHUMAN GENOME PROJECT心血管病的基因治疗23 GREAT PROJECTSAPOLLO PROJ心血管病的基因治疗3心血管病的基因治疗3心血管病的基因治疗4心血管病的基因治疗4心血管病的基因治疗5心血管病的基因治疗5心血管病的基因治疗6心血管病的基因治疗6GENEA gene is part of a DNA.Genes carry instructions that allow the cells to produce specific proteins.心血管病的基因治疗7GENEA gene is part of a DNA.心GENE心血管病的基因治疗8GENE心血管病的基因治疗8GENE THERAPYGene therapy is an experimental medical intervention that involves modifying the genetic material of living cells to fight disease.心血管病的基因治疗9GENE THERAPYGene therapy is aGENE 心血管病的基因治疗10GENE 心血管病的基因治疗10GENE 心血管病的基因治疗11GENE 心血管病的基因治疗11GENE 心血管病的基因治疗12GENE 心血管病的基因治疗12基因治疗的方法目标基因载体转导方法心血管病的基因治疗13基因治疗的方法目标基因心血管病的基因治疗13目标基因正常基因代替缺陷基因：LDLR基因用于FH阻遏不利基因的表达：反义核酸阻遏c-myb修复异常基因增加有利基因的表达：VEGF多基因联合治疗：NOS,FGF,t-PA,etc心血管病的基因治疗14目标基因正常基因代替缺陷基因：LDLR基因用于FH心血管病的载 体非病毒载体真核表达质粒脂质体共扼载体病毒载体腺病毒腺相关病毒逆转录病毒（MLV、HIV）单纯疱疹病毒痘病毒心血管病的基因治疗15载 体非病毒载体心血管病的基因治疗15载 体心血管病的基因治疗16载 体心血管病的基因治疗16载 体心血管病的基因治疗17载 体心血管病的基因治疗17载 体心血管病的基因治疗18载 体心血管病的基因治疗18载 体可调控载体Tet-off/Tet-on系统组织特异性启动子胰岛素启动子肌浆球蛋白启动子胶原结合域-动脉内膜损伤局部心血管病的基因治疗19载 体可调控载体心血管病的基因治疗19转导方法直接转移静脉注射直接心肌内注射经导管心肌注射球囊、支架携带:双球囊/多孔球囊/水凝胶球囊etc间接转移体外转导（肝细胞、内皮细胞、移植物）心血管病的基因治疗20转导方法直接转移心血管病的基因治疗20临床试验心血管病的基因治疗21临床试验心血管病的基因治疗21临床试验WILSON JM 1991LDLR 基因/家族性高胆固醇血症,5 pts逆转录病毒载体体外转导自体肝细胞,回输体内4个月后仍有表达,LDL/HDL由10-13降低到5-8,持续18个月心血管病的基因治疗22临床试验WILSON JM 1991心血管病的基因治疗临床试验ISNER JM 1994VEGF 基因/周围动脉疾病,18 pts裸真核表达质粒 球囊转导/肌肉注射4/12w 血管造影显示侧枝循环明显增加 血流量增加82%心血管病的基因治疗23临床试验ISNER JM 1994心血管病的基因治疗临床试验ISNER JM 2002VEGF 基因/冠心病裸真核表达质粒 直接心肌注射/经导管注射血管造影显示侧枝循环明显增加 症状改善心血管病的基因治疗24临床试验ISNER JM 2002心血管病的基因治疗基因治疗存在的问题效率安全表达过度范围过广致突变目的基因心血管病的基因治疗25基因治疗存在的问题效率心血管病的基因治疗25基因治疗的前景心血管病的基因治疗26基因治疗的前景心血管病的基因治疗26未来不是梦心血管病的基因治疗27未来不是梦心血管病的基因治疗27