真实世界研究(杜文民).ppt

真实世界研究(RealworldStudy),上海市药品不良反应监测中心杜文民,观察性研究,评价研究的矛盾,观察性研究,选择偏移观察偏移混杂因素,局限性,评价研究的矛盾,真实世界研究的作用?,治疗过的人群,研究队列,?,药物相关人群,药物相关问题,患病人群,靶人群,合格人群,研究人群,治疗靶人群,接受治疗的人群,问题,观点,药物流行病学研究方法,随机化,纳入/排除标准,患病人群,治疗,对照,研究方案的治疗和随访,结果?,-RCT设计-,患病人群,治疗的适应症,进行治疗,暴露,对照,专门的治疗和随访,结果?,-RWS设计-,关于真实世界研究的结论,RCT应该用于评价有效性（efficacy），而RWS用于决定效应性（effectiveness）RWS提供RCT没有的补充资料RWS能够作为属于药物流行病学重要的工具用于决定临床实践中真实的效益、风险和治疗价值,SaskatchewanGroupHealthCo-operativeofPugetSoundGPRDMedicaid,TheSTRONGstudy,STRONG(Safety9(3):135-42,Thiswasanaturalistic,real-world,clinic-based,outpatientstudyinvolving336generalpractitioners/primarycarephysiciansin65citiesinIndia.,Adultsaged40-70yearswithnewlydiagnosed/untreatedstage2hypertension(BP/=160/100mmHg),hypertensionuncontrolledwithmonotherapy(BP140/90mmHg),orhypertensioninadequatelymanagedwithanothercombinationtherapy.,Fixedcombinationperindopril4mg/amlodipine5mgoncedailyfor60days.TheprimaryoutcomeswerethemeanchangeinBPfrombaselineandtheproportionofpatientsachievingadequateBPcontrol(/=140/90mmHg,or18岁,研究方法-2,从开始用药和第1、3、6、9和12月电话访问根据依那西普的服用情况，将患者分为治疗和对照组,研究方法-3,没有强制给予患者可接受的其它RA治疗研究测定疼痛和脆弱关节数、晨僵、疼痛严重性、生活质量测定、药物利用、健康服务利用和不良反应,基础人口学情况,基础临床状况,晨僵的变化(分钟),患者反应的ACR-%,12个月停止治疗的原因,2%,9%,npatients,6%,与依那西普RCT的比较:,A)Morelandet.al.Etanercept10mgtwiceaweek,Etanercept25mgtwiceaweek,Placebo6monthsdurationB)Weinblattet.al.Etanercept25mgtwiceaweekplusMTX,PlaceboplusMTX6monthsdurationC)Bathonet.al.MTX,Etanercept10mgtwiceaweek,Etanercept25mgtwiceaweek12monthsduration,治疗组的基础资料,RWSvsRCTs:依那西普治疗6个月患者的ACR,*,*,*,*,*P10mmol/L):11.03%（45408）坚持服用一种磺酰脲类：8.54%（37433）交替使用不同磺酰脲类2种磺酰脲类：11.21%（13116）,结果-2,50%病人发生磺酰脲类继发失效的时间(年)：总：5年轻度病人：11-12年重度病人：4年坚持服用一种磺酰脲类：5年交替使用不同磺酰脲类2种磺酰脲类：4年,结论,在重度病人中磺酰脲类继发失效发展更快；更换另一种磺酰脲类药物不能阻止继发失效的进展.,住院患者医疗记录数据库,住院患者医疗记录数据库是收集住院病人的医疗记录。这些住院病人大多是严重疾病。通过这个数据库，我们能了解住院病人的基本状况，包括疾病、药物、收入等。现在这个数据库已经收集了普陀区5家医院2年的住院病人资料10多万份。,住院患者用药情况分析,用药人次在前10位的主要为大输液和维生素，在专科治疗性药品中胰岛素注射液居前，其次是法莫替丁注射液。在用药人次前100位中的药品以注射剂为主，开塞露能排在11位是否能说明住院病人普遍发生便秘，这会不会是输液过多影响饮食造成还有待分析。,循环系统用药有超过190种药物（有部分划分在中药类），其次是抗感染类药物有177种，然后是消化系统用药有161种，值得注意的是外用药品种也较多，有130种。,数据联动整和资料,通过身份证号码或医疗保险号码联结。在SDMES中，实现对病人的长期追踪。经过自动整和，男566名，女588，共1154名社区调查对象与医院住院患者实行了自动追踪。,联动跟踪记录举例,陈XX，女，1933年8月生，2006年3月23日住院，诊断为糖尿病性周围血管病变，3月31日出院，住院8天。出院其它诊断为高血压。,中老年人群用药监测数据库中，该患者患有糖尿病，日常口服美迪康（盐酸二甲双胍片）（一年以上）平素自我认为身体状况良好。因病每年治疗的医药费约1800元平时自感不适所服药物来源为去医院配药，选择药物主要受医生影响平时用药偶尔注意药品包装上的用药说明，如药物成分、适应症、用法、禁忌症、不良反应等平时用药很注意所用药品的生产企业、批准文号、产品批号，平时服药时，用药剂量或用药时间长短时根据医嘱该患者无烟酒不良嗜好，尚在职工作，为企业工人，收入较低。,THANKYOU!,