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第八章 药物经济学研究设计中的关键问题,1,学习目标,2,第一节 研究设计的基础思想,一、测量的基本思想 二、测量模型及量表编制 三、因果关系与研究设计,3,一、测量的基本思想,测量中首先要考虑的是所测量的变量是否存在，确定哪些是变量，哪些不是变量，也就是要解决“要测量什么、怎么测量”的问题 （一）测量的内涵 测量取决于要回答什么问题？问题的内在逻辑是无形的，但是问题的表象、现象是有形的。测量的目的就是从“有形现象”中发现“无形道理。” （二）测量的关键要素,4,（二）测量的关键要素,5,4种度量尺度特点比较,6,二、测量模型及量表编制,理清了变量后，需要考虑如何通过系统的研究设计取收集数据，以保证数据质量，也就是要解决“测量如何收集数据”的问题，这有依赖于测量模型、指标以及量表编制。,7,（一）测量模型,8,（二）测量指标,9,药物经济学中测量的指标主要是成本、健康结果。 测量成本的理论基础是机会成本，也就是价格理论。 测量健康结果的理论基础主要是临床医学、流行病学以及经济学的效用理论。 从健康结果测量来看，主要包括效益、效果以及效用，所采用的测量技术主要是市场模拟、临床测量技术以及量表,10,效益测量中的意愿支付法，就是测量人在一定的情景下愿意支付的价格，这属于市场模拟 效果测量一可调查问卷，收集医疗机构中已经存在的临床指标。二可以选择临床或设备测量，成本高，属于真实世界的数据，可以提高效果测量的效力 效用测量采用量表测量人的偏好或效用，刻度法测量人的主观感受，属于心理量表；时间权衡法和标准博弈法则主要基于经济学的均衡理论，属于市场模拟技术。,11,流行病模拟技术可以将成本和健康结果动态化，已经将两者进行整合。 流行病模拟技术主要包括决策树分析、马尔科夫模型、贝叶斯模型等。,12,（三）、量表编制,13,2.编写备选项目,14,三、因果关系与研究设计,在药物经济学中，大量研究以临床试验为主采用“什么样的试验设计来证明干预因素和感应效应间的因果关系”至为关键，而理解这个问题最首要的是理解因果关系。,15,药物经济学研究设计的逻辑,从理论中演绎因果命题，或者从个案中归纳以此形成的假设；在这个过程中，还可以通过理论分析个案，加强假设的逻辑性，通过个案更新理论，加强假设的现实性；最后假设需要搜集证据以验证假设，证明变量间的因果关系，对于药物经济学，就是发现疾病治疗方案的经济性,16,研究设计中的理论、定性及定量关系,理论,个案,因果假设,证据,分析,创新,归纳,演绎,验证,17,第二节 研究设计类型,药物经济学主要采用前瞻研究、回顾性研究。二次文献研究则是为前瞻性或回顾性研究提供参数或者整合同类研究形成系统综述，是提升药物经济学前瞻性研究、回顾性研究适用范围的证据整合方法。,18,一、前瞻性研究,前瞻性研究中，结局因素在研究开始时还没有发生，而暴露因素在这个时候或者发生，或者没有发生。前瞻性研究可以分为临床试验研究、观察性研究，具体研究方法及设计的选择逻辑参考图。,19,一、前瞻性研究步骤,20,（一）临床试验研究 临床试验研究根据暴露因素的干预随机程度，可以再分为随机化临床试验（RCT）、准试验、自然试验 随机化试验又可分为平行研究和实际临床试验研究（PCT）,21,研究时有无设计干预因素？,临床试验研究,是否随机化,随机化试验,非随机化试验,干预是否自然,是否RCT同时,平行研究,RCT,自然试验,准试验,观察性研究,有无对照组,分析性研究,描述性研究,时间方向,队列研究,比例对照研究,横断面研究,暴露因素结局,结局暴露因素,暴露与对照同时,是,否,是,否,是,否,是,否,有,无,22,二、回顾性研究,回顾性研究：是对已有临床试验治疗结果与成本资料进行历史资料整理，与前瞻性研究不同之处在于，暴露因素在研究开始时已经发生。 这种研究分析用的数据从现在临床试验各种记录中收集，比较节省时间，但是由于这些临床试验的数据不是为药物经济学所设计，常常缺少药物经济学研究所需要的数据,23,三、二次文献研究,（一）获取高质量的参数和模型构建信息 （二）系统综述和Meta分析整合文献 （三）间接比较扩展文献的现实价值,24,第三节 数据收集与分析,一、样本与样本量估计 二、抽样方法 三、资料收集方法 四、数据分析,25,一、样本与样本量估计,（一）基本概念 样本是从研究总体中抽取一定数量的个体，在收集数量、经过统计处理后，以样本情况推断总体的情况。样本量至少应该达到随机对照试验最少样本量的要求。 （二）样本量估计 随机临床对照干预研究、前瞻性观察研究和回顾性对列研究需要估计有助于解决研究问题的样本量。,26,二、抽样方法,二、抽样方法 （一）随机抽样 （二）非随机抽样 （三）入户抽样策略,27,二、抽样方法,抽样方法总体可以分为随机抽样、非随机抽样。 随机抽样要求严格遵循概率原则，每个抽样单元被抽中的概率相同，并且可以重现。 非随机抽样不能保证每个抽样单位被抽中的概率是相同的。 选择何种抽样方法，要根据研究问题及目的来确定，证明因果关系需要采取随机抽样，如果只是探索性研究，可以采用非随机抽样。,28,随机抽样方法特点及操作,29,（一）随机化方法可分为： 1、非限制性随机化方法包括抛硬币、掷骰子，该方法可重复性差、缺乏验证 2、限制性随机方法可以减少样本不均衡产生的概率，适用于各治疗组或对照组样本量一样的研究设计 3、分层随机化法可以防止治疗组间在基线特征方面的不平衡。 （二）多阶段抽样方法PPS抽样调查法，由称为按规模大小成比例概率抽样，通过这种方法，在辅助信息帮助下，可以使每个单位均有按期规模大小成比例被抽中的机会,30,非随机抽样方法特点及操作,31,（三）入户抽样策略,32,三、资料收集方法,（一）二手数据 采用调查表、调查问卷形式 （二）临床试验数据 采用盲法，防止出现试验偏倚 （三）观察性研究数据 挖掘数据的深层含义 （四）大数据研究与真实世界数据研究,33,34,第四节 药物经济学研究设计的实现,35,一、研究问题及研究目的的界定,36,二、评价方法及指标的选择,（一）总的原则 应该根据所研究的问题和目标，选择成本较低又能解决问题的药物经济学评价方法 （二）结果指标的选择 （三）中间指标的价值,37,第五节 研究理论,38,
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