方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析ppt课件

单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,*,单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,*,单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,*,单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,*,单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,*,单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,*,单击此处编辑母版标题样式,单击此处编辑母版文本样式,第二级,第三级,第四级,第五级,*,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,*,临床试验统计分析,中山大学公共卫生学院,医学统计与流行病学系,郭艳,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,1,临床试验统计分析中山大学公共卫生学院方积乾卫生统计学临床试验,目录,一、概述,二、数据核查,三、统计分析集,四、病例入组与试验完成情况,五、基线特征描述,六、有效性评价,七、安全性评价,八、结论,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,2,目录一、概述方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析2023/,数据分析基于临床试验方案,要点：,试验完成情况总结,药物,/,器械试验结果的有效性、安全性评价,一、概述,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,3,数据分析基于临床试验方案一、概述方积乾卫生统计,统计分析报告的主要内容,试验目的,总体设计,评价指标及评价方法,统计分析方法,统计分析集,有效性评价,安全性评价,结论,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,4,统计分析报告的主要内容试验目的方积乾卫生统计学临床试验研究统,报告撰写流程,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,5,报告撰写流程方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析2023,1.,核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等,2.SAS,程序核查后，人工校对（,主要指标,）,3.,盲态审核后，锁定数据、揭盲,数据锁定时 组别（,A/B,组,）,分析结束时 组别（,试验,/,对照,）,二、数据核查,二次揭盲,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,6,1.核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等二、数据核查二,统计分析集确定原则,:,ITT,(Intention to Treatment,):,意向性治疗原则,PP,(Per-Protocol):,符合方案原则,*,数据集定义在揭盲前,三、统计分析集,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,7,统计分析集确定原则:三、统计分析集方积乾卫生统计学临床试验研,FAS/PPS/SS,全分析集（,Full Analysis Set,，,FAS,）：指尽可能接近符合意向性治疗原则的受试者集,符合方案集（,Per Protocol Set,，,PPS,）：充分依从于试验方案的受试者集，全分析集的子集,安全性数据集（,Safety Set,，,SS,）：包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试者集,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,8,FAS/PPS/SS全分析集（Full Analys,所有疗效指标,分别,用,全分析集（,FAS,）,和,符合方案集（,PPS,）,分析,-,一般,以,FAS,的结论为主,安全性分析采用,安全性数据集（,SS,）,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,9,所有疗效指标分别用全分析集（FAS）和符合方案集（PPS）分,各中心入组及完成,试验的,病例数,各数据集（,FAS,、,PPS,、,SS,）的构成描述,脱落,、剔除,病例清单,观测指标缺失清单,四、病例入组与试验完成情况,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,10,各中心入组及完成试验的病例数四、病例入组与试验完成情况方积乾,例 入组病例及安全性、有效性分析集,试验组（,%,）,对照组（,%,）,合计,(%),随机入组,120(100.0),120(100.0),240(100.0),完成试验,114(95.00),110(91.67),224(93.33),试验期间脱落,6(5.00),10(8.33),16(6.67),脱落原因,不良事件,3(2.50),2(1.67),5(2.08),失访,2(1.67),7(5.83),9(3.75),其它,1(0.83),1(0.83),2(0.83),安全性分析集,118(98.33),118(98.33),236(98.33),有效性分析集,FAS,117(97.50),116(96.67),233(97.08),PPS,108(90.00),107(89.17),215(89.58),方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,11,例 入组病例及安全性、有效性分析集 试验组（%）,试验期间脱落病例清单,中心号,药物号,治疗分组,入组时间,中止试验时间,脱落原因,1,096,A,组,失访,2,023,A,组,不良事件,2,101,A,组,不良事件,5,156,A,组,失访,5,160,A,组,其它,2,112,B,组,失访,3,048,B,组,不良事件,5,235,B,组,失访,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,12,试验期间脱落病例清单 中心号药物号治疗分组入组时间中止试验时,未进入,FAS,、,PPS,人群者清单,中心号,药物号,治疗分组,未入,PPS,人群原因,未入,FAS,人群原因,1,9,A,组,基线主要疗效指标缺失,基线主要疗效指标缺失,1,96,A,组,未完成试验,2,18,A,组,访视时间间隔过长,2,101,A,组,未完成试验,2,183,A,组,合并用药违背方案,3,114,A,组,未完成试验,5,76,A,组,Cr133,符合排除标准,2,19,B,组,未完成试验,2,112,B,组,未完成试验,无用药记录及用药后评,5,70,B,组,用药时间不足,11,周,5,225,B,组,访视时间间隔过长,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,13,未进入FAS、PPS人群者清单 中心号药物号治疗分组未入PP,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,14,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析2023/9/314,基线定义为随机入组时间,病例特征一般包括：人口学信息、饮食运动情况、疾病情况等,分中心,/,处理,组别进行描述,基线描述分析采用,FAS,数据集,五、基线特征描述,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,15,基线定义为随机入组时间五、基线特征描述方积乾卫生统计学临床试,基线描述的统计指标,定量资料：,正态,-,均数、标准差、最小、最大值,非正态,-,中位数、四分位数间距、最小、最大值,定性资料：,各分类频数,(,阴性数、阳性数,),、构成比,等级资料：,各等级频数、构成比,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,16,基线描述的统计指标定量资料：方积乾卫生统计学临床试验研究统计,入组病例人口学特征,FAS,PPS,对照组,试验组,对照组,试验组,性别,男,n(%),20(64.52),39(59.09),19(63.33),39(59.09),女,n(%),11(35.48),27(40.91),11(36.67),27(40.91),合计,31,66,30,66,年龄,N(Missing),31(0),66(0),30(0),66(0),mean(SD),51.63(12.63),51.59(11.32),52.14(12.51),51.59(11.32),median,51.20,51.64,51.21,51.64,Min,Max,18.16,69.79,19.56,71.57,18.16,69.79,19.56,71.57,低分化,n(%),8(25.80),18(27.27),8(26.67),18(27.27),15(48.39,）,30(45.45),15(50.00),30(45.45),8,（,25.81,）,18,（,27.27,）,7,（,23.33,）,18(27.27),31,66,30,66,肿瘤分化程度,中分化,n(%),高分化,n(%),合计,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,17,入组病例人口学特征FASPPS对照组,6.1,概述,6.2,有效性分析内容,6.3,中心效应,6.4,亚组分析,六、有效性分析,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,18,6.1 概述六、有效性分析方积乾卫生统计学临床试验研究统计,6.1,概述,分别分析,主要、次要,疗效指标,分别对,FAS,数据集和,PPS,数据集作分析,包括统计,描述,和统计,推断,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,19,6.1 概述分别分析主要、次要疗效指标方积乾卫生统计学临床试,6.2,有效性分析内容,统计描述：按,组别、中心、时间点、前后差值,等描述,统计推断：按,组别、中心、时间点,等比较,结果报告：,假设检验类型（,等效,/,优效,/,非劣效，单侧,/,双侧,）,统计分析方法,参数估计、置信区间、,P,值,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,20,6.2 有效性分析内容统计描述：按组别、中心、时间点、前后,假设检验类型,优效(,Superiority),:,“试验组(,E),优于,对照组(,C),”,等效(,Equivalence,):,“试验组(,E),与对照组(,C),相当,”,非劣效(,Non-inferiority,):,“试验组(,E),比,对照组(,C),差,但,不多,”,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,21,假设检验类型方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析2023/9,不同假设检验类型的结论,非劣效性检验：,97.5%CI,（试验药,-,阳性对照药）,-,P,0.025,（单侧检验），,试验药,不差于,阳性对照药,97.5%CI,（试验药,-,阳性对照药）,0.025,，,无法判断,试验药是否不差于阳性对照药,注：,代表有临床意义的差异,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,22,不同假设检验类型的结论非劣效性检验：方积乾卫生统计学临床试验,等效性检验：,-,95%CI,（,A,药疗效,-B,药疗效）,P,1,0.025,且,P,2,0.025,（单侧检验），,A,药,等效于,B,药,95%CI,（,A,药疗效,-B,药疗效）,P,1,0.025,或,P,2,0.025,无法判断,A,药是否,等效于,B,药,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,23,等效性检验：方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析2023/9,优效性检验：,97.5%CI,（试验药,-,阳性对照药）,P,0.025,（单侧检验），,试验药,优于,阳性对照药,97.5%CI,（试验药,-,阳性对照药）,0.025,，,无法判断,试验药是否优于阳性对照药,方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,2024/11/10,24,优效性检验：方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析2023/9,注意,疗效的判断标准必须与试验方案一致,疗效的比较应该考虑协变量影响,(,年龄,性别,病情,病程,中心效应,),方积乾卫生统计学临床试验研究统计分析,202