医学统计学基本概念和步骤培训ppt课件

医学医学统计学基本概念学基本概念和步和步骤医学统计学基本概念和步骤1一、一、统计学的概念学的概念二、二、统计学的任学的任务三、医学三、医学统计学的作用学的作用五、五、统计工作的步工作的步骤四、四、统计学的几个重要学的几个重要概念概念六、学六、学习卫生生统计学学应注意的注意的问题主要内容主要内容2医学统计学基本概念和步骤一、统计学的概念二、统计学的任务三、医学统计学的作用五21、统计学的概念、统计学的概念 统计学是学是应用概率用概率论和数理和数理统计的原理、的原理、方法研究数据的收集、整理、分析和推断的方法研究数据的收集、整理、分析和推断的一一门学科。它在不同学科。它在不同领域的域的应用，就形成不用，就形成不同的同的统计学。学。一、医学统计学的定义和内容一、医学统计学的定义和内容第一节第一节 医学统计学概述医学统计学概述3医学统计学基本概念和步骤1、统计学的概念一、医学统计学的定义和内容第一节医学统计学3统计学学理理论基基础研究研究对象象概率概率论数理数理统计有有变异的异的事物事物4医学统计学基本概念和步骤统计学理论基础研究对象概率论有变异的4医学统计学基本概42 2、统计学的任务、统计学的任务 进行行统计设计、收集、整理、收集、整理资料料对所收集所收集资料料进行行统计描述和描述和处理理对统计处理的理的结果果进行分析和解行分析和解释一、医学统计学的定义和内容一、医学统计学的定义和内容5医学统计学基本概念和步骤2、统计学的任务进行统计设计、收集、整理资料一、医学统计53、医学、医学统计学的作用学的作用帮帮助助医医学学工工作作者者有有计划划有有目目的的地地进行行科研活科研活动合理地分析和解合理地分析和解释试验数据，科学地数据，科学地揭示数据之揭示数据之间隐含的内在含的内在规律性律性6医学统计学基本概念和步骤3、医学统计学的作用帮助医学工作者有计划有目的地进行科研6药物临床疗效研究药物临床疗效研究疗效疗效药物药物病情病情心理因素心理因素患者的状况（性别、年龄患者的状况（性别、年龄其他因其他因素素混杂因混杂因素素举举 例例7医学统计学基本概念和步骤药物临床疗效研究疗效药物病情心理因素患者的状况（性别、年龄其7甲药甲药乙药乙药疗效疗效疗效疗效混杂因素混杂因素混杂因素混杂因素8医学统计学基本概念和步骤甲药乙药疗效疗效混杂因素混杂因素8医学统计学基本概念和步骤8广西人均卫生事业费在全国位次广西人均卫生事业费在全国位次(1998(1998年年)9医学统计学基本概念和步骤广西人均卫生事业费在全国位次(1998年)9医学统计学基本概9 中国人口结构、抚养系数、医学敏感中国人口结构、抚养系数、医学敏感 人口变化趋势及其特征人口变化趋势及其特征10医学统计学基本概念和步骤中国人口结构、抚养系数、医学敏感10 中国人口年龄结构的变化中国人口年龄结构的变化11医学统计学基本概念和步骤中国人口年龄结构的变化11医学统计学基本概念和步骤11 1975-1990 1975-1990年中国疾病别死亡率变化年中国疾病别死亡率变化(%)(%)12医学统计学基本概念和步骤1975-1990年中国疾病别死亡率变化(%)12医学124 4、医学统计学的研究内容、医学统计学的研究内容基本原理和方法：基本原理和方法：研究设计与数据处理研究设计与数据处理居民健康统计：医学人口、疾病统计居民健康统计：医学人口、疾病统计卫生服务统计：医生数、床位数卫生服务统计：医生数、床位数卫生利用统计：病床使用率、住院率卫生利用统计：病床使用率、住院率劳动保障与医疗保险统计：新农合劳动保障与医疗保险统计：新农合13医学统计学基本概念和步骤4、医学统计学的研究内容基本原理和方法：研究设计与数据处理131999年中国农村死亡原因构成年中国农村死亡原因构成(%)14医学统计学基本概念和步骤1999年中国农村死亡原因构成(%)14医学统计学基本概念14二、医学统计学与流行病学的关系二、医学统计学与流行病学的关系相同点：研究工具学（研究方法学）相同点：研究工具学（研究方法学）不同点：流行病学不同点：流行病学“三间分布三间分布”、偏倚、专业、偏倚、专业 统计学统计学“抽样误差抽样误差”、基础、基础15医学统计学基本概念和步骤二、医学统计学与流行病学的关系相同点：研究工具学（研究方法学15一、同质和变异一、同质和变异 同质同质指对被研究指标的影响因素相同。指对被研究指标的影响因素相同。（实际工作中尽可能达到相同或基本相（实际工作中尽可能达到相同或基本相同）同）儿童身高：影响因素儿童身高：影响因素性别性别年龄年龄民族民族地区地区营养营养遗传遗传第二节第二节 常用统计基本概念常用统计基本概念16医学统计学基本概念和步骤一、同质和变异儿童身高：影响因素性别年龄民族地区营养遗传16在做临床疗效研究中，把病人分为两组：在做临床疗效研究中，把病人分为两组：1、试验组试验组：给新药：给新药2、对照组对照组：给传统药：给传统药比较两组的有效率比较两组的有效率注意事项注意事项：？同质！同质！影响疗效的所有因素均影响疗效的所有因素均相同。相同。第二节第二节 常用统计基本概念常用统计基本概念17医学统计学基本概念和步骤在做临床疗效研究中，把病人分为两组：比较两组的有效率注意事项17药物临床疗效研究药物临床疗效研究疗效疗效药物药物病情病情心理因素心理因素患者的状况（性别、年龄患者的状况（性别、年龄其他因其他因素素混杂因混杂因素素举举 例例18医学统计学基本概念和步骤药物临床疗效研究疗效药物病情心理因素患者的状况（性别、年龄其18变异：变异：指在同质的基础上，各观察单指在同质的基础上，各观察单位之间的差异。位之间的差异。例如：例如：同性别、同年龄、同地区、同体重儿童同性别、同年龄、同地区、同体重儿童的血压有高有低的血压有高有低血压的变异。血压的变异。同样的疾病、同样的治疗方案，但疗效可能不同样的疾病、同样的治疗方案，但疗效可能不同！同！19医学统计学基本概念和步骤变异：指在同质的基础上，各观察单位之间的差异。例如：同性别、19第二节第二节 常用统计基本概念常用统计基本概念二、总体和样本二、总体和样本总体总体(population)根据研究目的所确定根据研究目的所确定的全部同质研究个体。确切地说，是性质的全部同质研究个体。确切地说，是性质相同的所有观察对象某项变量值的集合。相同的所有观察对象某项变量值的集合。有关总体的有关总体的三个要点三个要点：研究目的、同质的、全体研究目的、同质的、全体20医学统计学基本概念和步骤第二节常用统计基本概念二、总体和样本有关总体的三个要点：20例：例：目的：目的：了解广西在校大学生的身高了解广西在校大学生的身高同质：同质：广西在校大学生广西在校大学生全体：全体：全部广西在校大学生的身高值全部广西在校大学生的身高值21医学统计学基本概念和步骤例：目的：了解广西在校大学生的身高同质：广西在校大学生全体：21总体总体有限总体有限总体无限总体无限总体广西在校大学广西在校大学生的身高值生的身高值贫血患者贫血患者 22医学统计学基本概念和步骤总体有限总体无限总体广西在校大学生的身高值贫血患者22样本样本(sample)：从总体中随机抽取部分观察对象，从总体中随机抽取部分观察对象，其某项变量值的集合。其某项变量值的集合。总体总体样本样本抽样抽样目的目的用样本信息来推断总体特征用样本信息来推断总体特征（统计推断）（统计推断）23医学统计学基本概念和步骤样本(sample)：总体样本抽样目的用样本信息来推断总体特23样本信息推论总体特征的前提：样本信息推论总体特征的前提：1、样样本本的的可可靠靠性性：明明确确划划清清总总体体的的同同质质范范围围，且且样样本本的的每每个个个个体体确确属属预预先先确确定的总体。定的总体。（病例必须确诊）（病例必须确诊）2、样本的代表性：、样本的代表性：（1）样本必须遵循随机化原则）样本必须遵循随机化原则 （2）有足够的样本例数）有足够的样本例数24医学统计学基本概念和步骤样本信息推论总体特征的前提：24医学统计学基本概念和步骤24三、误差三、误差误差误差观察值与真值之差。观察值与真值之差。按产生按产生原因原因，可分为：，可分为：过失误差过失误差系统误差系统误差随机测量误差随机测量误差抽样误差抽样误差非随机误差非随机误差随机误差随机误差偏倚（偏倚（bias)bias)选择性偏倚：选择性偏倚：信息性偏倚：信息性偏倚：混杂偏倚：混杂偏倚：25医学统计学基本概念和步骤三、误差误差观察值与真值之差。按产生原因，可分为：非随机误25四、概率四、概率(probability)：描述随机事件描述随机事件发生可能性大小的数值，记作，其取发生可能性大小的数值，记作，其取值范围值范围0P1，一般用小数表示。，一般用小数表示。0，事件不可能发生；，事件不可能发生；1，事件必然发生；，事件必然发生；0，事件发生的可能性愈小；，事件发生的可能性愈小；1，事件发生的可能性愈大，事件发生的可能性愈大26医学统计学基本概念和步骤四、概率(probability)：描述随机事件发生可能26随机事件随机事件(random event)：可以发生也可可以发生也可以不发生，可以这样发生也可以那样发以不发生，可以这样发生也可以那样发生的事件。亦称偶然事件。生的事件。亦称偶然事件。其其 0 0P P1 127医学统计学基本概念和步骤随机事件(randomevent)：可以发生也可以不发生，27小概率事件：小概率事件：习惯上将习惯上将0.05或或0.01 的随机事件称小概率事件。的随机事件称小概率事件。表示某事件发生的可能性很小。表示某事件发生的可能性很小。28医学统计学基本概念和步骤小概率事件：习惯上将0.05或28医学统计学基本概念和28对观察对象按属对观察对象按属性或类型分组计性或类型分组计数所得的资料。数所得的资料。每个对象之间没每个对象之间没有量的差异，只有量的差异，只有质的不同。有质的不同。五、医学统计资料的分类五、医学统计资料的分类 计量资料计量资料（数值变量数值变量）计数资料计数资料（无序分类无序分类变量变量）等级资料等级资料（有序分有序分类变量类变量）对每一观察对对每一观察对象用定量的方象用定量的方法，法，测定某项测定某项指标所得的资指标所得的资料。一般有度料。一般有度量衡单位，每量衡单位，每个对象之间有个对象之间有量的区别。量的区别。对观察对象按属对观察对象按属性或类型程度的性或类型程度的不同分组计数，不同分组计数，但各属性或类型但各属性或类型之间又有程度的之间又有程度的差别。差别。29医学统计学基本概念和步骤对观察对象按属性或类型分组计数所得的资料。每个对象之间没有量29某某医医院院用用中中药药治治疗疗8 8例例再再生生障障碍碍性性贫贫血血患患者者，其其血血红红蛋蛋白白(g/L)(g/L)治治疗疗前前后后变变化化的的结结果果如如下下，治治疗疗前前后后血血红红蛋蛋白白(g/L)(g/L)值值是是否否有有显显著性差别著性差别,可用可用:患者编号患者编号1 2 3 4 5 6 7 8 1 2 3 4 5 6 7 8 治疗前治疗前 68 65 55 75 50 70 76 65 68 65 55 75 50 70 76 65 治疗后治疗后 128 82 80 112 125 110 85 80 128 82 80 112 125 110 85 80 这是什么类型资料？计量？计数？等级？这是什么类型资料？计量？计数？等级？30医学统计学基本概念和步骤某医院用中药治疗8例再生障碍性贫血患者，其血红蛋白(g/L)30根据下列资料根据下列资料:受试者受试者X1(X1(胆固醇胆固醇)X2(X2(脉搏：次脉搏：次/分分)X3(X3(职业职业)X4(X4(疗效疗效)1 12232237474 学生治愈学生治愈2 21661666565 农民无效农民无效3 32732738181 商人恶化商人恶化4 41831835858 工人好转工人好转x1、x2、x3、x4各什么类型资料？计量？计数？等级？各什么类型资料？计量？计数？等级？31医学统计学基本概念和步骤根据下列资料:31医学统计学基本概念和步骤31三种药物驱钩虫的疗效比较三种药物驱钩虫的疗效比较 药物药物 治疗例数治疗例数 阴转例数阴转例数 阴转率阴转率()复方敌百虫片复方敌百虫片 37 28 75.737 28 75.7纯敌百虫片纯敌百虫片 38 18 47.438 18 47.4灭虫宁灭虫宁 34 10 29.434 10 29.4 这是什么类型资料？计量？计数？等级？这是什么类型资料？计量？计数？等级？32医学统计学基本概念和步骤三种药物驱钩虫的疗效比较32医学统计学基本概念和步骤32注意：注意：不不同同类类型型的的资资料料采采用用的的统统计计分分析方法不同；析方法不同；三类资料类型可以相互转化。三类资料类型可以相互转化。33医学统计学基本概念和步骤注意：33医学统计学基本概念和步骤33例：某地调查高血压的患病情况。例：某地调查高血压的患病情况。每人的血压：以每人的血压：以mmHgmmHg计计计量资料计量资料以舒张压以舒张压90mmHg为高血压，结果为高血压，结果在在1000人中有人中有10名高血压患者，名高血压患者，99名名非高血压患者，整理后的资料非高血压患者，整理后的资料计数计数资料资料按低血压、正常、高血按低血压、正常、高血压分组所得。压分组所得。等级资料等级资料34医学统计学基本概念和步骤例：某地调查高血压的患病情况。每人的血压：以mmHg计计量资34六、参数和统计量六、参数和统计量 样样本本指指标标统统称称统统计计量量。一一般般以以拉拉丁丁字字母母表表示示，如如样样本本均均数数，样样本本率率P P，样样本标准差本标准差s s。总体指标统称总体指标统称参数参数。一般用希腊字。一般用希腊字母表示，如总体均数母表示，如总体均数，总体率，总体率，总，总体标准差体标准差。35医学统计学基本概念和步骤六、参数和统计量35医学统计学基本概念和步骤35第二节第二节 统计工作的步骤统计工作的步骤设计(design)搜集搜集资料料(collection of data)整理整理资料料(sorting data)分析分析资料料(analysis of data)36医学统计学基本概念和步骤第二节统计工作的步骤设计(design)搜集资料(co36设计：设计：广义广义：课题（研究）设计；：课题（研究）设计；狭义狭义：统计设计（调查设计、试验设计）：统计设计（调查设计、试验设计）调查设计调查设计参考书参考书张彦，吴淑凤张彦，吴淑凤 范伟达范伟达 郝大海郝大海37医学统计学基本概念和步骤设计：调查设计参考书张彦，吴淑凤范伟达37试验设计参考书：试验设计参考书：熊国强主编：熊国强主编：医学科医学科研设计教程（科学出研设计教程（科学出版社，版社，2004）贺佳主编：贺佳主编：医学科研医学科研设计与统计分析方法设计与统计分析方法（第二军医大学出版社（第二军医大学出版社2010.9）38医学统计学基本概念和步骤试验设计参考书：38医学统计学基本概念和步骤38研究类型：研究类型：按研究者是否对观察对象实施干按研究者是否对观察对象实施干预措施，可分为预措施，可分为调查调查（survey）和）和实验实验（experiment）无干预措施：调查。无干预措施：调查。调查某市冠心病的发调查某市冠心病的发病率。病率。有干预措施：实验。有干预措施：实验。注射疫苗，观察发病注射疫苗，观察发病率，新药临床试验率，新药临床试验39医学统计学基本概念和步骤研究类型：按研究者是否对观察对象实施干预措施，可分为调查（s39调查研究的目的：调查研究的目的：1 1、描述某客观事物发生的水平及其分布规、描述某客观事物发生的水平及其分布规律律2 2、分析某事物各现象间的相关关系、分析某事物各现象间的相关关系例如：某地冠心病的患病水平如何？例如：某地冠心病的患病水平如何？“三间三间”分布怎样？（三间：人间、时间、空间）分布怎样？（三间：人间、时间、空间）哪些因素影响冠心病的患病水平？哪些因素影响冠心病的患病水平？调查研究常用的方法调查研究常用的方法40医学统计学基本概念和步骤调查研究的目的：1、描述某客观事物发生的水平及其分布规律2、40一、根据研究范围一、根据研究范围全面调查全面调查(overall survey)非全面调查非全面调查(un-overall survey)二、根据研究时间二、根据研究时间横断面调查横断面调查(cross-section study)纵向研究纵向研究(longitudinal study)调查研究常用的方法调查研究常用的方法41医学统计学基本概念和步骤一、根据研究范围全面调查(overallsurvey)非全41调查研究常用的方法调查研究常用的方法一、根据研究范围一、根据研究范围全面调查（全面调查（overall survey）非全面调查（非全面调查（un-overall survey）(一一)全面调查（全面调查（overall survey）：普查）：普查(census)(二二)非全面调查（非全面调查（un-overall survey）1 1、重点调查、重点调查2 2、典型调查、典型调查3 3、抽样调查、抽样调查：(1)(1)非概率抽样；非概率抽样；(2)(2)概率抽样概率抽样42医学统计学基本概念和步骤调查研究常用的方法一、根据研究范围全面调查（overall42 将将组组成成总总体体的的所所有有观观察察单单位位全全部部加加以以调调查查，称称为为普普查查。理理论论上上只只有有普普查查才才能能取取得得总总体体参参数数并并且且无无抽抽样样误误差差，但但往往往往系系统统误误差差和和过过失失误误差差较较大大。调调查查成成本本高高，须须花花费大量的人力、物力、财力和时间。费大量的人力、物力、财力和时间。(一一)全面调查（全面调查（overall survey）：普查）：普查(census)优点：优点：没有抽样误差没有抽样误差缺点：缺点：(1)费时、费力、费钱；费时、费力、费钱；(2)非抽样误差大非抽样误差大（结果不一定比抽样研究准确）（结果不一定比抽样研究准确）43医学统计学基本概念和步骤将组成总体的所有观察单位全部加以调查，称为普查。理论43第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法(二二)非全面调查非全面调查（un-overall survey）1 1、重点调查：、重点调查：重点人群调查重点人群调查2 2、典型调查：、典型调查：好的典型；差的典型好的典型；差的典型3 3、抽样调查：、抽样调查：按随机化原则，从总体中按随机化原则，从总体中部分观察单位进行观察。部分观察单位进行观察。44医学统计学基本概念和步骤第二节观察性研究常用的方法(二)非全面调查（un-over443 3、抽样调查、抽样调查 (sampling survey)(1)非概率抽样非概率抽样(non-probability sampling)碰巧抽样碰巧抽样(accidental sampling)配额抽样配额抽样(quotal sampling)滚雪球抽样滚雪球抽样(snowball sampling)第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法45医学统计学基本概念和步骤3、抽样调查(samplingsurvey)(1)非概率453 3、抽样调查、抽样调查(2)概率抽样概率抽样(probability sampling)应用前提条件应用前提条件(1)有明确的抽样框有明确的抽样框(2)对每一个被调查的观察对象，事先能赋对每一个被调查的观察对象，事先能赋予一个被抽取的概率予一个被抽取的概率(3)用随机抽样方法来抽取观察对象用随机抽样方法来抽取观察对象第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法46医学统计学基本概念和步骤3、抽样调查(2)概率抽样(probabilitysamp46概率随机抽样的概率随机抽样的优点优点：(1)节约大量的人力、物力财力和时间节约大量的人力、物力财力和时间(2)可估计抽样误差，进行统计推断可估计抽样误差，进行统计推断(3)可避免或减小人为干扰所产生的误差可避免或减小人为干扰所产生的误差(4)有利于保证和提高调查质量有利于保证和提高调查质量(5)应用范围广应用范围广第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法47医学统计学基本概念和步骤概率随机抽样的优点：(1)节约大量的人力、物力财力和时间(47第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法一、根据研究范围一、根据研究范围全面调查（全面调查（overall survey）非全面调查（非全面调查（un-overall survey）二、根据研究时间二、根据研究时间横断面调查（横断面调查（cross-section study）纵向研究（纵向研究（longitudinal study）48医学统计学基本概念和步骤第二节观察性研究常用的方法一、根据研究范围全面调查（ove48(一一)横断面调查（横断面调查（cross-section study）指在特定时点或相当短的时期内指在特定时点或相当短的时期内(1(1周、周、3 3个月个月)，在一定人群中应用普查或抽样调查方法，收集，在一定人群中应用普查或抽样调查方法，收集有关疾病或健康状况资料的调查方法。目的是描有关疾病或健康状况资料的调查方法。目的是描述疾病或健康状况的分布特征，探索影响疾病或述疾病或健康状况的分布特征，探索影响疾病或健康相关因素。健康相关因素。现况调查：现况调查：患病率调查患病率调查第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法49医学统计学基本概念和步骤(一)横断面调查（cross-sectionstudy）49第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法50医学统计学基本概念和步骤第二节观察性研究常用的方法50医学统计学基本概念和步骤50(二二)纵向研究（纵向研究（longitudinal study）纵向研究纵向研究就是在比较长的时间内，对某一事物就是在比较长的时间内，对某一事物的发生、发展进行有系统的定期的研究，也叫的发生、发展进行有系统的定期的研究，也叫做追踪研究。做追踪研究。第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法51医学统计学基本概念和步骤(二)纵向研究（longitudinalstudy）纵向研51第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法1 1、回顾性调查：由果推因的研究、回顾性调查：由果推因的研究(二二)纵向研究（纵向研究（longitudinal study）病例对照研究病例对照研究(case-control study)52医学统计学基本概念和步骤第二节观察性研究常用的方法1、回顾性调查：由果推因的研究(52“反应停反应停”事件事件 1957 1957年，德国，上市一种新药非巴比妥类镇静药年，德国，上市一种新药非巴比妥类镇静药-“反应停反应停”（-苯肽茂二酰亚胺，塞利多米）。广泛苯肽茂二酰亚胺，塞利多米）。广泛用于妊娠反应，销往用于妊娠反应，销往4646个国家，个国家，80008000多例海豹肢畸形多例海豹肢畸形婴儿。婴儿。被美国科学杂志被美国科学杂志被美国科学杂志被美国科学杂志月月月月球球球球列为列为列为列为20202020世纪十大世纪十大世纪十大世纪十大科学错误之一。科学错误之一。科学错误之一。科学错误之一。第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法53医学统计学基本概念和步骤“反应停”事件1957年，德国，上市一种新药非巴比妥类53第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法2 2、前瞻性调查、前瞻性调查(二二)纵向研究（纵向研究（longitudinal study）队列研究队列研究(cohort study)54医学统计学基本概念和步骤第二节观察性研究常用的方法2、前瞻性调查(二)纵向研究（l54(二二)纵向研究（纵向研究（longitudinal study）经典例子：经典例子：英国流行病学专家英国流行病学专家Doll-Hill研究吸烟与肺癌研究吸烟与肺癌关系的研究关系的研究.DollDoll和和HillHill于于19481948年至年至19521952年间，用年间，用回顾性配对回顾性配对调查方法研究了调查方法研究了吸烟与肺癌的关系，其结果说明肺癌患者比对照者吸烟多、吸烟量吸烟与肺癌的关系，其结果说明肺癌患者比对照者吸烟多、吸烟量大，开始吸烟年龄早，吸烟时间长。他们又于大，开始吸烟年龄早，吸烟时间长。他们又于19511951年至年至19761976年间，年间，用用前瞻性调查前瞻性调查方法研究了吸烟与肺癌的关系达方法研究了吸烟与肺癌的关系达2020余年，其结果亦余年，其结果亦说明吸烟者比不吸烟者发生肺癌多，吸烟量愈大、吸入肺部愈深，说明吸烟者比不吸烟者发生肺癌多，吸烟量愈大、吸入肺部愈深，患肺癌的危险性愈大。他们还证明吸纸烟又比吸烟斗或雪茄患肺癌患肺癌的危险性愈大。他们还证明吸纸烟又比吸烟斗或雪茄患肺癌更危险。戒烟后可以减少患肺癌的危险性。更危险。戒烟后可以减少患肺癌的危险性。DollDoll和和HillHill应用流行病应用流行病学方法阐明了吸烟和肺癌的关系，为研究多种癌症的病因和原因未学方法阐明了吸烟和肺癌的关系，为研究多种癌症的病因和原因未明的疾病提供了一个典范。明的疾病提供了一个典范。第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法55医学统计学基本概念和步骤(二)纵向研究（longitudinalstudy）经典例55第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容观察性研究设计包括资料收集、整理、分析全过程观察性研究设计包括资料收集、整理、分析全过程的统计设想和科学安排。的统计设想和科学安排。包括两部分：调查计划和资料清理分析计划包括两部分：调查计划和资料清理分析计划56医学统计学基本概念和步骤第三节观察性研究设计的内容观察性研究设计包括资料收集、整理56第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容一、调查计划 要解决的主要问题有：（一）明确调查目的和指标（二）确定观察对象和观察单位（二）确定观察对象和观察单位（三）确定调查方法和调查方式（四）确定调查项目和拟定调查表（问卷）（五）拟定调查组织计划（五）拟定调查组织计划57医学统计学基本概念和步骤第三节观察性研究设计的内容一、调查计划要解决的主要问题57一、调查计划 要解决的主要问题有：（一）明确调查目的和指标选题原则：选题原则：先进性、科学性、实用性、可行性先进性、科学性、实用性、可行性1 1、调查目的：、调查目的：通过调查要解决（或阐明）什么问题通过调查要解决（或阐明）什么问题第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容58医学统计学基本概念和步骤一、调查计划要解决的主要问题有：（一）明确调查目的和指582 2、调查指标、调查指标 调查目的是选定调查指标的依据；而调查指标调查目的是选定调查指标的依据；而调查指标是调查目的的具体体现。是调查目的的具体体现。在设计时，应将调查目在设计时，应将调查目的转化为具体的调查指标，通过指标达到目的的转化为具体的调查指标，通过指标达到目的。例如：例如：某地疑为鼻咽癌高发区、拟进行调查。某地疑为鼻咽癌高发区、拟进行调查。目的：目的：摸清病情及其地理分布，为防治工作提供依摸清病情及其地理分布，为防治工作提供依据。据。这样的描述较为抽象这样的描述较为抽象第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容59医学统计学基本概念和步骤2、调查指标调查目的是选定调查指标的依据；而调查指59调查目的具体化指标：（1）该地某年不同性别、年龄 居民鼻咽癌 死亡率（2）以县（或乡）为单位的居民鼻咽癌死 亡率地理分布调查目的 选定调查指标的依据。调查指标 调查目的的具体体现。第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容60医学统计学基本概念和步骤调查目的具体化指标：（1）该地某年不同性别、年龄居民鼻咽60 指标的选择要求：（1）精选、重点突出、不要贪多求全，分 散精力。（2）计量指标比计数（定性）指标敏感。（3）客观指标优于主观指标（4）选用灵敏度高，特异度高的检查方法 作为诊断依据。第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容61医学统计学基本概念和步骤指标的选择要求：（1）精选、重点突出、不要贪多求全，分61（二）确定观察对象和观察单位（二）确定观察对象和观察单位 根据调查目的确定调查观察对象和观察单位根据调查目的确定调查观察对象和观察单位 观察对象：观察对象：确定所要研究总体，即划清总体的同确定所要研究总体，即划清总体的同质范围（质范围（抽样框抽样框，sampling frame）。）。观察单位：观察单位：调查总体中的个体，以此做为统调查总体中的个体，以此做为统 计计算单位。计计算单位。观察单位观察单位可以是一个人、一个家庭或一个群体。可以是一个人、一个家庭或一个群体。研究儿童生长发育：研究儿童生长发育：儿童儿童研究儿童视力水平：研究儿童视力水平：眼睛眼睛第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容62医学统计学基本概念和步骤（二）确定观察对象和观察单位根据调查目的确定调查观察对象62第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容确定观察对象注意事项确定观察对象注意事项1 1、制订纳入标准和排除标准、制订纳入标准和排除标准2 2、要有足够的样本含量、要有足够的样本含量（详见第四节）（详见第四节）63医学统计学基本概念和步骤第三节观察性研究设计的内容确定观察对象注意事项1、制订纳入63第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容（三）确定调查方法和调查方式调查方法和方式与调查目的和调查内容有关调查方法和方式与调查目的和调查内容有关调调查查方方式式直接观察法直接观察法采访法采访法直接采访法直接采访法 间接采访法间接采访法访问调查访问调查自填调查自填调查电话电话信访信访64医学统计学基本概念和步骤第三节观察性研究设计的内容（三）确定调查方法和调查方式调查64统计设计：对资料搜集、整理和分析全料搜集、整理和分析全过程程总的的设想和安排。是后想和安排。是后续步步骤的依的依据，是最关据，是最关键的一的一环。科研设计科研设计专业设计专业设计统计设计统计设计成果：成果：先进性先进性 创新性创新性 科学性和可行性科学性和可行性65医学统计学基本概念和步骤统计设计：对资料搜集、整理和分析全过程总的设想和安排。是后续65实验设计的基本要素实验设计的基本要素实验设计主要内容：实验设计主要内容：三要素，三原则三要素，三原则观察对象观察对象处理因素处理因素实验效应实验效应对照原则对照原则重复原则重复原则随机化原则随机化原则66医学统计学基本概念和步骤实验设计的基本要素实验设计主要内容：三要素，三原则观察对象处66 三要素三要素处理因素处理因素受试对象受试对象某种降压药某种降压药高血压患者高血压患者服该药前后血压差服该药前后血压差实验效应实验效应实例：实例：拟给原发性高血压病人服用某降拟给原发性高血压病人服用某降压药压药A，观察服药前后舒张压差值情况，观察服药前后舒张压差值情况，研究该降压药是否有效？研究该降压药是否有效？67医学统计学基本概念和步骤三要素处理因素受试对象某种降压药高血压患者服该药前后血压差67按受试对象不同，实验分为三类：按受试对象不同，实验分为三类：动物实验动物实验 动物动物临床试验临床试验 病人病人社区干预试验社区干预试验 健康人健康人一、受试对象：一、受试对象：人、动物、微生物、器官、人、动物、微生物、器官、组织、细胞、基因等。组织、细胞、基因等。68医学统计学基本概念和步骤按受试对象不同，实验分为三类：动物实验681 1动物实验动物实验优点：优点：在在许许多多方方面面可可由由实实验验者者作作任任意意的的安安排排，使使 得研究设计更严密，组间可比性更强。得研究设计更严密，组间可比性更强。缺点：缺点：（1 1）动物实验的结果不能直接解释人类的）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。疾病现象。（2 2）不同种系的动物有不同的生物学特点，）不同种系的动物有不同的生物学特点，因此动物实验必须选择同一种系动物因此动物实验必须选择同一种系动物。69医学统计学基本概念和步骤1动物实验优点：69医学统计学基本概念和步骤692 2临床试验临床试验 临临床床试试验验：是是在在病病人人中中进进行行的的试试验验。通通过过比比较较治治疗疗组组（或或预预防防组组）与与对对照照组组的的结结果果而而确确定定某某项项治治疗疗或或（预预防防）措措施施的的效果与价值。效果与价值。70医学统计学基本概念和步骤2临床试验临床试验：是在病人中进行的试验。通过比较治疗组703 3社区干预试验社区干预试验 实验对象以社区人群作为一个整体实验对象以社区人群作为一个整体进行实验观察。社区干预试验一般不能进行实验观察。社区干预试验一般不能实施随机分配原则。实施随机分配原则。71医学统计学基本概念和步骤3社区干预试验实验对象以社区人群作为一个71二、处理因素二、处理因素 处处理理因因素素就就是是根根据据研研究究目目的的而而施加的特定实验措施。施加的特定实验措施。处理因素设置要求处理因素设置要求 1、抓住主要因素、抓住主要因素 2、找出非处理因素（混杂因素）、找出非处理因素（混杂因素）3、处理因素标准化、处理因素标准化72医学统计学基本概念和步骤二、处理因素处理因素就是根据研究目的而施加的72三、实验效应（观察指标）三、实验效应（观察指标）试试验验研研究究的的结结果果只只有有运运用用恰恰当当的的指指标标才才能能表表现现出出来来。因因此此试试验验设设计计时时应应选选择择一一些些能能反反映映效效应应的的指指标标以以评评价价研研究究结结果果。如如何何选选择择测测量量指指标标应应考考虑虑下下述述几几方方面面:73医学统计学基本概念和步骤三、实验效应（观察指标）试验研究的结果只有运用恰当的73客观指标客观指标客观指标客观指标是指那些不易受主观因素影响的，并能客是指那些不易受主观因素影响的，并能客观记录的指标，如心电图、血管造影、化验数据等；观记录的指标，如心电图、血管造影、化验数据等；主观指标主观指标主观指标主观指标是靠研究对象回答或研究者自行判断而不是靠研究对象回答或研究者自行判断而不能客观记录的指标，如研究对象陈述某些症状（如能客观记录的指标，如研究对象陈述某些症状（如疼痛）或研究人员通过问卷表所收集的资料疼痛）或研究人员通过问卷表所收集的资料 在研究设计中，应尽量少用主观指标，因为其在研究设计中，应尽量少用主观指标，因为其易受研究对象和研究人员心理状态、启发暗示和感易受研究对象和研究人员心理状态、启发暗示和感官差异的影响。必须采用时要注意其缺点。官差异的影响。必须采用时要注意其缺点。1 1、选用客观性强的指标（定量指标）、选用客观性强的指标（定量指标）74医学统计学基本概念和步骤客观指标是指那些不易受主观因素影响的，并能客观记录的指标，如74（2）选择灵敏性高的指标）选择灵敏性高的指标 灵敏的指标是指能如实地反映研究对灵敏的指标是指能如实地反映研究对象体内微量效应变化的指标。象体内微量效应变化的指标。（3）选择）选择精确性精确性高的指标高的指标 精确性包括准确度和精密度。选择指精确性包括准确度和精密度。选择指标时应同时考虑指标的准确度和精密度标时应同时考虑指标的准确度和精密度75医学统计学基本概念和步骤（2）选择灵敏性高的指标灵敏的指标是指能如75准确度和精密度高准确度和精密度高准确度高和精密度不高准确度高和精密度不高准确度和精密度均不高准确度和精密度均不高准确度不高和精密度高准确度不高和精密度高准确度不高和精密度高准确度不高和精密度高76医学统计学基本概念和步骤准确度和精密度高准确度高和精密度不高准确度和精密度均不高准确76实验设计的基本原则实验设计的基本原则一、基本原则一、基本原则对照原则对照原则 随机化原则随机化原则 重复原则重复原则77医学统计学基本概念和步骤实验设计的基本原则一、基本原则对照原则77医学统计学基本概念771 1设立对照的重要意义设立对照的重要意义（1 1）“有比较才能鉴别有比较才能鉴别”。实验研究最终要实验研究最终要回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别，要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别，才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而对照是比较的基础。对照是比较的基础。（2 2）对照的设置可以排除非研究因素对研究）对照的设置可以排除非研究因素对研究结果的影响。结果的影响。（一）对照原则（一）对照原则78医学统计学基本概念和步骤1设立对照的重要意义（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终78对照的必要性对照的必要性-没有比较就没有鉴别没有比较就没有鉴别疾病的自愈倾向疾病的自愈倾向感冒、哮喘等感冒、哮喘等100名感冒患者体温、鼻塞流涕情况1周后观察：体温下降和鼻塞流涕缓解状况服用感冒药A结论：结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况错误的设计错误的设计79医学统计学基本概念和步骤对照的必要性-没有比较就没有鉴别疾病的自愈倾向100名79感冒的例子感冒的例子200名感冒患者服用药物A1W后体温下降，症状缓解不服用药物A1W后体温下降，症状缓解随机服药组100人不服药组100人治疗前症状差别无统计学意义治疗1天时体温差别有统计学意义1天后体温降至正常3天后体温降至正常分析：分析：设计：设计：结论结论：该药有效。正确的设计正确的设计80医学统计学基本概念和步骤感冒的例子200名感冒患者服用药物A1W后体温下降，症状缓解80 实验组的研究因素实验组的研究因素T产生的效应为产生的效应为E，非，非研究因素研究因素S1产生的效应为产生的效应为e1 对照组的非研究因素对照组的非研究因素S2产生的效应为产生的效应为 e2 要求要求S1=S2 ,则则 e1=e2 实验组实验组 T +S1 =E +e1 对照组对照组 S2 =e2 T =E设立设立对照对照的的目的目的：使：使实验实验效应效应单独显示单独显示出来。出来。81医学统计学基本概念和步骤实验组的研究因素T产生的效应为E，非研究因81均衡性均衡性(1)(1)对对等等 除除处处理理因因素素外外，对对照照组组具具备备与与实实验验组组对对等等的一切非处理因素。的一切非处理因素。(2)(2)同同步步 对对照照组组与与实实验验组组设设立立之之后后，在在整整个个研研究究进进程中始终处于同一空间和同一时间。程中始终处于同一空间和同一时间。(3)(3)专专设设 任任何何一一个个对对照照组组都都是是为为相相应应的的实实验验组组专专门门设设立立的的。不不得得借借用用文文献献上上的的记记载载或或以以往往的的结果或其它研究的资料作为本研究之对照。结果或其它研究的资料作为本研究之对照。2对照组设置的要求对照组设置的要求82医学统计学基本概念和步骤均衡性2对照组设置的要求82医学统计学基本概念和步骤822对照组设置的要求对照组设置的要求 除除实实验验组组接接受受的的研研究究因因素素外外，实实验验组组和和对对照照组组在其他方面都必须尽可能相同。例如：在其他方面都必须尽可能相同。例如：动动物物实实验验，实实验验组组和和对对照照组组间间动动物物的的种种系系、性性别别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一致。年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一致。临临床床试试验验，实实验验组组和和对对照照组组间间病病人人的的性性别别、年年龄龄、体质、病情（期、型）等尽可能相同。体质、病情（期、型）等尽可能相同。83医学统计学基本概念和步骤2对照组设置的要求除实验组接受的研究因素833 3对照形式对照形式对对照照组组不不施施加加任任何何处处理理因因素素。空空白白对对照照在在动动物物实实验验和干预试验中简单易行。和干预试验中简单易行。但但在在临临床床试试验验中中一一般般不不设设空空白白对对照照，原原因因：一一是是容容易易引引起起实实验验组组和和对对照照组组在在心心理理上上的的差差异异；二二是是存存在在医医德德问问题题。仅仅在在某某些些病病情情较较轻轻或或长长期期稳稳定定无无任任何何危危险险的的疾疾病病，如如慢慢性性关关节节炎炎、HbsAg携携带带者者、近近视等可以设置空白对照。视等可以设置空白对照。（1 1）空白对照）空白对照84医学统计学基本概念和步骤3对照形式对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验和干84医学统计学基本概念和步骤培训ppt课件85（3 3）实验对照）实验对照对对照照组组不不施施加加处处理理因因素素，但但施施加加某某种种与与处处理理因素有关的实验因素有关的实验因素。因素有关的实验因素有关的实验因素。例如例如 实验组实验组 加赖氨酸的面包加赖氨酸的面包 课间餐课间餐 对照组对照组 面包面包 86医学统计学基本概念和步骤（3）实验对照对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关86（4 4）自身对照）自身对照对对照照和和实实验验在在同同一一受受试试对对象象进进行行。如如以以病病人人用用药药前前后后的的血血压压值值作作对对比比。此此对对照照简简单单易易行行，在在临临床床试试验验中中广广泛泛应应用用。但但其其有有两两个个缺缺陷陷：一一是是实实验验中中总总是是把把处处理理前前作作为为对对照照，这这不不符符合合随随机机分分配配原原则则；二二是是实实验验前前后后某某些些环环境境因因素素或或自自身身因因素素发发生生了了改改变，可能影响实验结果。变，可能影响实验结果。87医学统计学基本概念和步骤（4）自身对照对照和实验在同一受试对象进行。如以病人用药前后87（5 5）标准对照）标准对照用用现现有有标标准准方方法法或或常常规规方方法法做做对对照照。这这是是临临床床试试验验最最常常用用的的对对照照方方法法。因因为为很很多多情情况况下下不不给给病病人人任任何何治治疗疗是是不不符符合合医医德德的的。在在临临床床试试验验中中，标标准准对照适用于已知有肯定治疗方法的疾病。对照适用于已知有肯定治疗方法的疾病。88医学统计学基本概念和步骤（5）标准对照用现有标准方法或常规方法做对照。这是临床试验最88注意注意不要误解为不要误解为高、精、尖的的实验技术可高、精、尖的的实验技术可以不设对照以不设对照。用分子生物学和细胞生物学方。用分子生物学和细胞生物学方法研究某一生命现象和细胞活动时仍然要贯法研究某一生命现象和细胞活动时仍然要贯彻对照原则。例如用彻对照原则。例如用PCR扩增技术鉴定某一扩增技术鉴定某一基因突变位点是否为某一特定遗传病的致病基因突变位点是否为某一特定遗传病的致病突变基因，要选择突变基因，要选择“先证者先证者”、整个家系成、整个家系成员、当地正常人群。而且每次员、当地正常人群。而且每次PCR实验本身，实验本身，都已包含阴性对照（不加都已包含阴性对照（不加DNA模板）或阳性模板）或阳性对照（排除模板质量因素的影响）对照（排除模板质量因素的影响）89医学统计学基本概念和步骤注意不要误解为高、精、尖的的实验技术可以不设89（二）随机化原则（二）随机化原则 随随机机化化原原则则是是指指将将研研究究对对象象随随机机分分配配到到各各组组，使使每每一一个个研研究究对对象象都都有有同同等等的的机会被分配到各组去。机会被分配到各组去。90医学统计学基本概念和步骤（二）随机化原则随机化原则是指将研究对象随机分配90随机化原则随机化原则FisherFisher在在19351935年首先提出随机化概念并应年首先提出随机化概念并应用在农业实验中。用在农业实验中。随机化的目的：随机化的目的：通过随机，均衡干扰因素的影响，使试通过随机，均衡干扰因素的影响，使试验组和对照组具有可比性，避免主观安验组和对照组具有可比性，避免主观安排带来的偏性；排带来的偏性；随机化是统计分析的基础随机化是统计分析的基础91医学统计学基本概念和步骤随机化原则Fisher在1935年首先提出随机化概念并应用在91随机化原则随机化原则总总体体的的每每一一个个观观察察单单位位都都有有同同等等的的机机会会被被选选入入样样本本中中来来，并并有有同同等等的的机机会会进进行行分分组组。（这这里里的的总总体体是是符符合合根根据据假假设规定的入选标准的有限总体）设规定的入选标准的有限总体）随机随机随便随便病人的选择性：病人的选择性：对医院、治疗医生、药物对医院、治疗医生、药物医生的选择性：医生的选择性：对病人分组对病人分组其他：其他：疾病自身的规律、病人的年龄、性别等疾病自身的规律、病人的年龄、性别等后果：影影响响疗疗效效的的判判断断；由由于于不不随随机机，各各组组差差异异不不符合概率论和统计学原理，使统计学检验结果无效符合概率论和统计学原理，使统计学检验结果无效92医学统计学基本概念和步骤随机化原则总体的每一个观察单位都有同等的机会被选入样本中来92（二）实验设计的随机化分组方法（二）实验设计的随机化分组方法半随机化半随机化：按就诊（入院）顺序、生日、按就诊（入院）顺序、生日、住院号等；住院号等；简单随机化简单随机化：投硬币、抽签、随机数字投硬币、抽签、随机数字随机区组随机区组分层随机分层随机由上往下，效果越好！由上往下，效果越好！93医学统计学基本概念和步骤（二）实验设计的随机化分组方法半随机化：按就诊（入院）顺序93适宜转律后药疗的慢性房颤者适宜转律后药疗的慢性房颤者适宜转律后药疗的慢性房颤者适宜转律后药疗的慢性房颤者风湿性风湿性风湿性风湿性非风湿性非风湿性非风湿性非风湿性0.50.50.50.50.50.50.50.5 6 6月月月月 6 6月月月月 6 6月月月月 6 6月月月月 6 6月月月月 6 6月月月月 6 6月月月月 6 6月月月月随机分入实验组和对照组随机分入实验组和对照组随机分入实验组和对照组随机分入实验组和对照组对象对象对象对象病因病因病因病因心胸比心胸比心胸比心胸比病程病程病程病程分层随机化分层随机化94医学统计学基本概念和步骤适宜转律后药疗的慢性房颤者风湿性非风湿性0.50.5094可靠性可靠性广义的重复包括：广义的重复包括：(1)整个实验的重复整个实验的重复。确保实验的重现性，以提高实验的可靠性确保实验的重现性，以提高实验的可靠性；(2)用多个实验单位进行重复用多个实验单位进行重复(样本含量样本含量)。避免把个别情况误认为普遍情况，把偶然性或巧合避免把个别情况误认为普遍情况，把偶然性或巧合的现象当作必然的规律，通过一定数量的重复，使的现象当作必然的规律，通过一定数量的重复，使结论可信；结论可信；(3)同一实验单位的重复观察。同一实验单位的重复观察。保保证观察结果的精度。证观察结果的精度。（三）重复原则（三）重复原则95医学统计学基本概念和步骤可靠性（三）重复原则95医学统计学基本概念和步骤95（三）重复原则（三）重复原则重复重复是是指在相同实验条件下进行多次观察，结果的稳定指在相同实验条件下进行多次观察，结果的稳定程度。程度。从概率论知道，观察次数愈多，从样本计算出的从概率论知道，观察次数愈多，从样本计算出的统计量（如样本均数、样本率等）愈接近总体参数（如统计量（如样本均数、样本率等）愈接近总体参数（如总体均数、总体率等）。但观察次数也不能太多，否则总体均数、总体率等）。但观察次数也不能太多，否则不仅造成浪费，而且难于控制实验条件，造成实验结果不仅造成浪费，而且难于控制实验条件，造成实验结果的可靠性差。因此，的可靠性差。因此，重复原则的意义是在保证实验结果重复原则的意义是在保证实验结果具有一定可靠性的前提下，确定最小的样本含量。即作具有一定可靠性的前提下，确定最小的样本含量。即作样本含量的估计样本含量的估计。(详见第五节详见第五节)96医学统计学基本概念和步骤（三）重复原则重复是指在相同实验条件下进行多次观察，结果的稳96 实实验验设设计计中中的的重重复复(replication)(replication)是是指指各各处处理理组组与与对对照组要有适当的样本含量照组要有适当的样本含量(sample sizes)(sample sizes)。无限地